- I ricercatori riferiscono di aver esaminato il potenziale di un composto di piccole molecole che prende di mira il sistema del glutammato come trattamento per la sclerosi multipla (SM).
- Tuttavia, notano che la ricerca è stata condotta sui topi e c’è ancora molta strada da fare prima che la tecnica possa essere utilizzata sugli esseri umani.
- La SM è considerata una malattia autoimmune e i trattamenti hanno tradizionalmente preso di mira il sistema immunitario.
- I ricercatori hanno indicato che, poiché questo farmaco è un composto che prende di mira simultaneamente diversi sistemi del corpo, avrà più successo nel trattamento della malattia.
Secondo uno studio pubblicato sulla rivista, un nuovo approccio terapeutico per il trattamento della sclerosi multipla (SM) che prende di mira il sistema del glutammato ha ridotto efficacemente i sintomi nei topi Progressi della scienza.
La dottoressa Fang Liu, autrice principale dello studio e scienziata senior del Brain Health Imaging Center presso il Centro per le dipendenze e la salute mentale in Canada, e il suo gruppo di ricerca hanno affermato di aver creato un composto di piccole molecole che ha preso di mira il sistema del glutammato piuttosto che quello immunitario. sistema, su cui solitamente si concentrano altri farmaci per la SM.
Il glutammato è un neurotrasmettitore presente in tutto il sistema nervoso centrale, secondo un articolo pubblicato su
I ricercatori del presente studio notano che la SM è stata tradizionalmente considerata una malattia autoimmune che prende di mira la mielina e causa infiammazione e lesioni della sostanza bianca nel cervello. I sintomi includono problemi alla vista, intolleranza al calore, parestesie, incontinenza, depressione e problemi di coordinazione e cognizione.
Dettagli dallo studio sul trattamento farmacologico della SM
In questo studio, i ricercatori hanno utilizzato due diversi modelli animali di SM.
Hanno riferito che il nuovo composto farmacologico ha ridotto i sintomi della SM e potrebbe avere il potenziale per riparare i danni alla mielina. La mielina è la guaina protettiva attorno ai nervi che consente agli impulsi elettrici di trasmettersi in modo rapido ed efficiente lungo le cellule nervose. L’infiammazione può influenzare la mielina.
I ricercatori sottolineano che i loro farmaci potrebbero essere potenzialmente utilizzati in futuro con altri composti per formare un cocktail di farmaci.
“Ci sono poche cose in biologia in cui esiste un’unica causa definitiva e ci sono prove che il sistema del glutammato abbia un ruolo da svolgere nella SM”, ha detto Liu Notizie mediche oggi. “Ci sono molti trattamenti per la SM già disponibili e in fase di sviluppo mirati al sistema immunitario, ma queste terapie non funzionano perfettamente per tutti. Avere ulteriori percorsi per affrontare il problema può solo fornire più opzioni per aiutare più persone”.
“La SM rimane una sfida terapeutica considerevole, in particolare per le forme progressive della malattia per le quali esistono trattamenti limitati”, hanno scritto i ricercatori. “La soluzione potrebbe essere quella di andare oltre i farmaci immunomodulatori verso una strategia diversa ed è ciò che supportano i nostri dati: un focus sulla protezione dei neuroni e degli assoni mielinizzati”.
I ricercatori stanno attualmente lavorando per trasformare le molecole identificate da Liu in molecole simili a farmaci che abbiano il potenziale per l’uso clinico. Lei ritiene che le prove di tollerabilità ed efficacia lo rendano un eccellente candidato per la sperimentazione umana.
I ricercatori hanno notato diverse limitazioni allo studio.
La limitazione più importante è che la ricerca ha coinvolto topi, che potrebbero non reagire allo stesso modo degli esseri umani a nuovi potenziali trattamenti farmacologici.
Secondo il Jackson Laboratory, i topi vengono spesso utilizzati nello studio di malattie e farmaci.
“Gli esseri umani e i topi potrebbero non assomigliarsi, ma quasi tutti i geni nei topi condividono funzioni con i geni umani. Quindi, gli esseri umani e i topi contraggono le stesse malattie per gli stessi motivi”, osserva il laboratorio.
Qual è il futuro della ricerca sui farmaci per la sclerosi multipla?
“Il passo immediatamente successivo sono ulteriori test di tossicità; dobbiamo dimostrare che il nostro farmaco è sicuro prima di poter avviare gli studi clinici”, ha affermato Liu
Successivamente, e supponendo che tutto vada bene, gli scienziati inizieranno i test di sicurezza sugli esseri umani entro uno o due anni.
“Quello che segue sono studi clinici di fase due e tre in cui il nostro farmaco viene reso disponibile per studiare i partecipanti con SM”, ha detto Liu. “Gli studi di fase tre, in particolare, possono richiedere diversi anni per seguire un numero sufficiente di partecipanti per un periodo sufficientemente lungo da vedere come i loro sintomi migliorano (o meno) nel tempo. L’approvazione avviene una volta completati questi studi, solo se il nostro farmaco è sicuro ed efficace come speriamo, ovviamente. Sommati insieme, ci vogliono dai sette ai dieci anni prima che il nostro farmaco possa essere prescritto legalmente dai medici in clinica”.
Anche il dottor Saud Sadiq, direttore e capo ricercatore presso il Tisch Multiple Sclerosis Research Center di New York, ritiene che questa ricerca sia ben lontana dall’aiutare le persone con SM.
“I ricercatori hanno scoperto la molecola tramite [artificial intelligence] e sebbene l’apprendimento automatico possa essere utile, penso che i dati biologici siano migliori”, ha detto Sadiq, che non è stato coinvolto nella ricerca. Notizie mediche oggi. “In questo caso, abbiamo bisogno di ulteriori informazioni per dimostrare che può funzionare in un contesto biologico. Si tratta di una ricerca interessante, ma al momento spetta principalmente ai ricercatori svilupparla piuttosto che metterla in pratica. C’è ancora molto lavoro da fare prima che si possa passare alla sperimentazione umana”.
“In futuro, mi piacerebbe vedere il meccanismo della neurodegenerazione”, ha aggiunto Sadiq. “Questo è un buon lavoro, ma ne dubito la rilevanza per la SM”.
