- I ricercatori affermano che un nuovo farmaco potrebbe potenzialmente ridurre le convulsioni di oltre il 50% nelle persone con epilessia.
- Hanno riferito che il farmaco ha anche eliminato le convulsioni in alcuni partecipanti allo studio.
- Il farmaco prende di mira le crisi focali, che colpiscono una singola area del cervello e si verificano quando le cellule nervose inviano improvvise ed eccessive raffiche di segnali elettrici.
Le persone con epilessia che hanno aggiunto un nuovo farmaco, XEN1101, alla loro routine di trattamento hanno avuto convulsioni ridotte da un terzo a oltre il 50%.
Questo è secondo a
Lo studio, che era una sperimentazione clinica di fase 2B, si è svolto da gennaio 2019 a settembre 2021. Comprendeva 325 uomini e donne affetti da epilessia.
I partecipanti avevano già provato e interrotto una media di 6 farmaci che non erano riusciti a trattare le loro crisi focali. Inoltre avevano avuto almeno quattro episodi al mese nonostante il trattamento in corso.
I partecipanti hanno ricevuto in modo casuale una capsula orale giornaliera di XEN1101 o una compressa placebo inerte che sembrava identica al farmaco vero e proprio.
Mirare alle crisi focali di epilessia
Il farmaco mira alle convulsioni focali. Questi sono il tipo più comune di convulsioni e si verificano quando le cellule nervose in una particolare regione del cervello inviano improvvise ed eccessive raffiche di segnali elettrici.
Le crisi focali, chiamate anche crisi parziali, colpiscono una singola area del cervello, più comunemente il lobo temporale. La differenza tra una crisi epilettica e l’epilessia dipende dal numero di episodi, secondo l’
“Abbiamo sempre bisogno di nuovi farmaci per le crisi epilettiche poiché molti pazienti con epilessia intrattabile spesso richiedono il trattamento con più di un farmaco per le crisi epilettiche”, ha detto il dottor Clifford Segil, neurologo del Providence Saint John’s Health Center in California, non coinvolto nello studio. Notizie mediche oggi. “Questo studio con un nuovo strumento che apre i canali del potassio sembra ragionevole.”
Le terapie attualmente disponibili non fermano le convulsioni in circa un terzo delle persone.
Dettagli dalla sperimentazione clinica del farmaco contro l’epilessia
I partecipanti che hanno aggiunto XEN1101 ai loro farmaci attuali hanno visto un calo delle convulsioni tra il 33% e il 53%. Quelli che assumevano un placebo hanno visto un calo del 18%.
La fase di trattamento dello studio è durata otto settimane. Tuttavia, la maggior parte dei partecipanti si è offerta volontaria per prolungare il periodo di prova. Circa il 18% è rimasto libero da crisi dopo sei mesi e l’11% per un anno o più.
“I dati sono prematuri e solo 325 pazienti sono stati arruolati in questo studio. Sono sempre più preoccupato della tollerabilità che dell’efficacia perché se un farmaco fa sentire male qualcuno, non lo prenderà”. Ha detto Segil. “In questo studio, è stato riscontrato un tasso di interruzione del 3,5% a causa di vertigini, difficoltà di parola (disartria) e incapacità di camminare (disturbi dell’andatura). Gli effetti avversi comuni includevano vertigini nel 24%, sonnolenza o sonnolenza nel 15% e affaticamento nel 10%.
“Prima di utilizzare questo farmaco, vorrei vedere più valutazioni cardiache per assicurarmi che questo nuovo apri dei canali del potassio non abbia causato alcuna aritmia cardiaca e uno studio comparativo con un farmaco approvato per le crisi focali attualmente utilizzato o uno studio testa a testa per determinare se è migliore di quello che abbiamo”, ha aggiunto Segil. “Se non è migliore di quello che stiamo usando, non ha senso usarlo clinicamente”.
Finanziamento per lo studio sull’epilessia
Xenon Pharmaceuticals, una società biotecnologica con sede a Vancouver, in Canada, che sviluppa terapie per disturbi neurologici, tra cui l’epilessia e il disturbo depressivo maggiore, ha finanziato lo studio.
Xenon Pharmaceuticals è il produttore di XEN1101.
“Una volta che un farmaco è in fase di sperimentazione clinica, è quasi certo che lo studio sarà condotto dallo sponsor (l’azienda farmaceutica), che sta sviluppando il farmaco per il suo utilizzo finale”. [Food and Drug Administration] approvazione”, ha detto la dottoressa Jacqueline French, professoressa al Comprehensive Epilepsy Center della NYU di New York, non coinvolta nello studio.
“Ciò era vero per altre terapie recenti e rivoluzionarie, come le nuove terapie per l’atrofia muscolare spinale, il morbo di Alzheimer e la sclerosi multipla”, ha detto. Notizie mediche oggi. “Pertanto, non è sorprendente per i professionisti medici. È molto importante che la comunità accademica collabori con gli sponsor per garantire che lo studio sia condotto con il massimo rigore e con i risultati più interpretabili”.
Gli studi condotti dalle aziende farmaceutiche a volte possono essere problematici.
“Penso che esistano partenariati tra il mondo accademico e l’industria, e il fatto che questo non fosse completamente gestito da un’azienda farmaceutica e che i pazienti facessero parte del Comprehensive Epilepsy Center della New York University aggiunge legittimità ai risultati”, ha osservato Segil. “Per me è più difficile credere a studi completamente gestiti da aziende farmaceutiche rispetto a studi come questo, che vengono condotti presso centri accademici con finanziamenti da aziende farmaceutiche.”
Il prossimo passo, già in corso, sarà quello di eseguire un altro studio randomizzato e controllato con placebo per confermare i risultati.
Cosa sapere sull’epilessia
L’epilessia è la condizione più comune che colpisce il cervello.
Secondo il rapporto, circa 5 milioni di persone negli Stati Uniti hanno una storia di epilessia, di cui più di 3 milioni soffrono di epilessia attiva.
Le convulsioni sono il segno principale dell’epilessia.
Le convulsioni durano in genere da pochi secondi a pochi minuti. Possono apparire diversamente. Ad esempio, una persona potrebbe fissare e un’altra potrebbe tremare o cadere. La persona che ha la crisi può perdere la consapevolezza di ciò che accade intorno a lei o sembrare confusa e stordita.
Esistono due tipi principali di convulsioni:
- Le convulsioni generalizzate colpiscono entrambi gli emisferi del cervello.
- Le crisi focali colpiscono solo un’area del cervello. Sono anche chiamate crisi parziali.
Una persona può avere più di un tipo di crisi.
Per molte persone, la causa dell’epilessia è sconosciuta. Alcune cause possono essere collegate a ictus, tumore al cervello, infezione cerebrale, lesione cerebrale, perdita di ossigeno al cervello, malattie genetiche o disturbi neurologici.
