- Un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della colite ulcerosa ha mostrato risultati promettenti in un recente studio clinico.
- I ricercatori hanno affermato che le persone che assumevano il farmaco, mirikizumab, hanno ottenuto la remissione dalla colite ulcerosa due volte più spesso dei partecipanti allo studio che hanno assunto un placebo.
- Gli esperti affermano che i risultati sono incoraggianti, ma il farmaco non è stato ancora approvato dalle autorità di regolamentazione federali e sono necessari ulteriori studi clinici.
Le persone che assumevano il farmaco mirikizumab hanno ottenuto la remissione dalla colite ulcerosa quasi il doppio rispetto a quelle che assumevano un placebo, secondo uno studio pubblicato nel Giornale di medicina del New England.
Nella loro ricerca, gli scienziati hanno testato la sicurezza e l’efficacia del mirikizumab, un nuovo farmaco iniettabile sviluppato per il trattamento della colite ulcerosa.
La Food and Drug Administration non ha ancora approvato il mirikizumab per l’uso negli Stati Uniti.
Nelle loro scoperte, i ricercatori hanno riferito che le persone hanno avuto una migliore risposta clinica, hanno sperimentato la remissione endoscopica e hanno avuto meno urgenza di movimento intestinale rispetto a coloro che hanno assunto un placebo.
Dettagli degli studi clinici per il nuovo farmaco per la colite ulcerosa
Ci sono stati due studi di fase 3, in doppio cieco, controllati con placebo per un totale di 52 settimane di trattamento.
Lo studio ha incluso 1.281 adulti con colite ulcerosa che soffrivano di infiammazione da moderata a grave.
Il primo, LUCENT-1, è durato 12 settimane. Per ogni partecipante che ha ricevuto un placebo, tre hanno ricevuto 300 mg di mirikizumab. In tutto, 868 hanno ricevuto mirikizumab e 294 hanno ricevuto un placebo.
I partecipanti considerati reattivi sono passati alla fase di mantenimento, LUCENT-2. I ricercatori hanno misurato la frequenza delle feci e il sanguinamento rettale.
Alla fine delle 12 settimane, 365 persone che hanno ricevuto mirikizumab hanno riportato reattività e 179 riceventi placebo.
Durante la seconda fase, la fase di mantenimento, i partecipanti hanno ricevuto 200 mg di mirikizumab o un placebo.
Alla settimana 40 della fase di mantenimento (o alla settimana 52 di entrambe combinate), quasi il 50% delle persone che hanno ricevuto mirikizumab e il 25% del gruppo placebo hanno raggiunto la remissione.
La ricerca è stata finanziata dalla società farmaceutica Eli Lilly.
L’esperto reagisce alla ricerca sui farmaci per la colite ulcerosa
Sono in corso studi più lunghi per valutare l’efficacia e la sicurezza più prolungate del mirikizumab.
“Questo studio dimostra che abbiamo un altro strumento per le persone con colite ulcerosa e questo potrebbe aiutare coloro che non rispondono ad altri farmaci”, ha affermato il dott. Ashkan Farhadi, gastroenterologo presso il MemorialCare Orange Coast Medical Center in California, che non è stato coinvolto nello studio studio. “Tuttavia, non sto saltando su e giù eccitato sui numeri.”
“E abbiamo molto tempo prima di poterlo portare ai pazienti. Il primo è il processo di fase 4. Se questo ci porta al passo successivo, dobbiamo farcela con le compagnie di assicurazione”, ha detto Farhadi Notizie mediche oggi.
“Il costo di questi tipi di farmaci è scandaloso e le compagnie assicurative spesso ci fanno fare i salti mortali per ottenere l’approvazione. Ad esempio, potrebbero dire che il paziente deve prima provare diversi altri farmaci”, ha aggiunto.
“Nel complesso, penso che sia positivo avere un altro strumento. Ma in questo momento, i numeri non renderebbero questa la mia prima scelta”, ha detto Farhadi.
Cos’è la colite ulcerosa?
La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica intestinale.
È considerata una malattia autoimmune che causa infiammazione e piaghe – ulcere – nel rivestimento del retto e del colon.
I sintomi includono:
- Diarrea
- Sangue nelle feci
- Dolore addominale
Non esiste una cura per la colite ulcerosa. Secondo la Crohn’s & Colitis Foundation, i trattamenti includono:
- farmaci per sopprimere l’infiammazione
- biologici
- immunomodulatori
- una combinazione di diversi farmaci
- chirurgia
I medici raccomandano anche una dieta composta da cibi morbidi e insipidi durante una riacutizzazione. Possono anche suggerire di ridurre i cibi piccanti e ricchi di fibre.
Come i farmaci possono aiutare con la colite ulcerosa
Circa due terzi delle persone con colite ulcerosa che assumono farmaci raggiungeranno la remissione, secondo l’American Academy of Family Physicians. Circa l’80% di questi manterrà la remissione.
“Questo è molto difficile da capire”, ha affermato il dottor Arun Swaminath, capo della gastroenterologia e direttore del programma Inflammatory Bowel presso il Northwell Lenox Hill Hospital di New York, che non è stato coinvolto nello studio. “Altre condizioni autoimmuni, come l’artrite reumatoide, hanno un tasso di risposta dell’80-90%. Ma non possiamo arrivarci per la colite ulcerosa. Potrebbe essere che il peso dell’infiammazione sia così alto nelle malattie infiammatorie intestinali (IBD).”
“I professionisti medici sono sempre entusiasti quando esce un nuovo farmaco per l’IBD. Mirikizumab ha un diverso meccanismo d’azione”, ha detto Swaminath Notizie mediche oggi. “Agirà in modo diverso nel corpo rispetto ad altri farmaci.”
“Ci sono alcuni aspetti positivi, come questo studio che ha arruolato molte persone nella categoria grave”, ha aggiunto. “Quando gli studi arruolano per lo più pazienti nella categoria ‘moderata’, è difficile sapere quanto funzioni la medicina. Sono stato molto incoraggiato nel vedere i partecipanti con una malattia grave ottenere ancora risultati positivi.
Cosa c’è dopo nella ricerca sui farmaci per la colite ulcerosa
Lo studio attuale era uno studio di fase 3.
Gli studi di fase 3 esaminano la sicurezza di un nuovo farmaco e anche quanto bene funzioni per un periodo più lungo rispetto agli studi precedenti, secondo il
Se il mirikizumab sarà approvato dalla FDA, il passo successivo sarebbe probabilmente uno studio clinico di fase 4. Gli studi di fase 4 spesso includono migliaia di persone.
“Poiché così tante altre persone sono incluse nella fase successiva, potrebbe rispondere ad alcune domande persistenti”, ha detto Swaminath. “Ad esempio, durante la lettura dello studio, mi sono interrogato sulle persone che in precedenza avevano assunto Stelara. Sono stati esclusi dalla fase 3: significa che non saranno buoni candidati per questo medicinale? Inoltre, ci sono stati quattro casi di cancro: due nella fase di induzione e due nella fase di mantenimento. Quei tumori erano già presenti? Dovremo seguire la fase successiva per vedere cosa succede quando la medicina viene somministrata a una vasta popolazione”.
