- La sclerosi multipla è una malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale.
- Esistono molti trattamenti disponibili utilizzati oggi, ma i trapianti di cellule staminali non sono considerati standard.
- Gli esperti affermano che alcune persone affette da sclerosi multipla possono trarre beneficio dai trapianti di cellule staminali, ma ci sono dei rischi.
I cavi di trasmissione elettrica ad alta tensione sono solitamente avvolti in uno strato protettivo di isolamento. Se l’isolamento viene rimosso si possono sicuramente verificare problemi elettrici.
Questo è essenzialmente il modo in cui funziona la mielina nel corpo umano. Le fibre nervose sono rivestite con uno strato isolante fatto di proteine e grassi chiamato guaina mielinica. Questa guaina protegge le fibre nervose e accelera l’attività elettrica.
La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune che fa sì che i sistemi di difesa naturale del corpo attacchino e distruggano erroneamente queste guaine mieliniche. A seconda della posizione esatta e della portata di questo danno, potrebbe manifestarsi come una varietà di sintomi neurologici.
I trapianti di cellule staminali non sono un trattamento standard per la SM, ma una nuova ricerca pubblicata nel Giornale di neurologia, neurochirurgia e psichiatria esamina se potrebbe essere un’opzione che vale la pena esplorare.
Anche se alcune persone con SM potrebbero trarre beneficio da questo tipo di trattamento, non è raccomandato a tutti. Scopriamo cosa hanno da dire gli esperti sullo studio.
Lo stato attuale del trattamento della SM
Secondo il dottor Augusto Miravalle, direttore del RUSH University Multiple Sclerosis Center di Chicago, non coinvolto nello studio, parte di ciò che rende complicato il trattamento della SM è che i ricercatori stanno ancora cercando di determinare quali siano le cause della SM.
“La causa della SM è ancora irrisolta, ma recenti ricerche hanno fornito preziose informazioni su alcuni fattori genetici ed epigenetici (ambientali) che aumentano il rischio di sviluppare la SM. Il modo in cui questi fattori genetici e ambientali influenzano il rischio di sviluppare la SM non è del tutto chiaro”, ha detto il dottor Miravalle Notizie mediche oggi.
A complicare ulteriormente le cose, la progressione della malattia della SM può essere diversa da una persona all’altra.
“La maggior parte dei pazienti (85%) sviluppa un decorso recidivante-remittente della malattia, caratterizzato da episodi di sintomi neurologici seguiti da risoluzione o remissione. Una piccola percentuale di pazienti sviluppa un accumulo prolungato di disabilità fin dalle prime fasi della malattia, un tipo di SM spesso descritta come SM primariamente progressiva”, ha affermato la Dott.ssa Miravalle.
Altre varianti includono la SM secondariamente progressiva e la sindrome clinicamente isolata. Perché un individuo possa sviluppare un tipo di SM invece di un altro è ancora una questione aperta.
“C’è ancora molto da imparare sul ‘perché’ dietro la SM”, ha detto la dottoressa Suma Shah, neurologa della Duke Health nella Carolina del Nord, non coinvolta nello studio. Notizie mediche oggi.
Negli ultimi decenni, tuttavia, sono stati compiuti molti progressi terapeutici.
“Sono stati compiuti progressi significativi nel trattamento della SM recidivante-remittente (SMRR), in particolare nell’ambito delle opzioni terapeutiche modificanti la malattia. Molti dei nostri recenti trattamenti ad alta efficacia offrono opportunità di controllo della malattia di gran lunga migliori rispetto a quanto visto in precedenza”, ha affermato il dottor Shah.
Trattare la SM con trapianti di cellule staminali
I trapianti di cellule staminali vengono utilizzati per trattare una serie di condizioni che vanno dalle malattie del sangue a determinati tipi di cancro.
Esistono diversi tipi di cellule staminali e trapianti di cellule staminali. In questo studio, gli scienziati hanno esaminato i trapianti autologhi di cellule staminali ematopoietiche o
La dottoressa Barbara Giesser, neurologa e specialista in SM presso il Pacific Neuroscience Institute del Providence Saint John’s Health Center in California, non coinvolta nello studio, ha spiegato questo processo Notizie mediche oggi.
“Nell’HSCT, un campione di cellule che formano il sangue (ematopoietiche) viene rimosso dal midollo osseo della persona, quindi il resto del midollo osseo viene ablato con la chemioterapia. Il midollo osseo trattenuto viene trattato per rimuovere eventuali cellule che attaccano il sistema nervoso e quindi il midollo trattato viene reinfuso nel paziente”, ha affermato il dottor Giesser.
“L’obiettivo generale è rinnovare o riavviare il sistema immunitario in uno stato più amichevole che non attacchi il cervello e il midollo spinale”, ha detto il dottor Michael Sy, neurologo dell’UCI Health in California, non coinvolto nello studio. Notizie mediche oggi.
“Da notare che queste cellule staminali diventano un nuovo sistema immunitario. Non diventano nuove cellule staminali neurali e non fanno ricrescere direttamente i nervi o la mielina”, ha affermato il dottor Sy.
Benefici dell’AHSCT nel trattamento della SM
“Ciò che è degno di nota in questo studio è l’elevata percentuale di pazienti che non presentavano evidenza di attività della malattia, ovvero nessun attacco clinico o peggioramento, e nessuna nuova area di danno osservata alla risonanza magnetica a 5 e 10 anni di follow-up, e l’over Il 50% dei pazienti ha avuto un miglioramento della disabilità”, ha affermato il Dr. Giesser.
Sebbene questi risultati siano impressionanti, gli esperti avvertono anche che la comprensione di questi numeri deve adottare un approccio sfumato.
“I pazienti devono essere cauti nell’interpretare il miglioramento, poiché il decorso naturale dei pazienti con SMRR è quello di migliorare dopo una recidiva e possono continuare a migliorare per mesi dopo una recidiva”, la dottoressa Edith Graham, specialista in sclerosi multipla e neuroimmunologia presso la Northwestern Medicine. a Chicago che non era coinvolto nello studio, ha detto Notizie mediche oggi.
Tuttavia, l’AHSCT potrebbe fornire alcuni vantaggi rispetto ai trattamenti esistenti per la SMRR.
“Le terapie attuali richiedono cure continue che mantengono il sistema immunitario più debole e sono molto costose. L’AHSCT comporta un rischio e un costo iniziali maggiori, ma in seguito i pazienti generalmente non necessitano e non ricevono ulteriori trattamenti. Pertanto, non sono immunosoppressi su base continuativa e i sistemi sanitari potrebbero eventualmente vedere un risparmio sui costi”, ha affermato il dottor Sy.
Limitazioni dello studio sulle cellule staminali della SM
La dottoressa Nancy Sicotte, presidente del Dipartimento di Neurologia del Cedars-Sinai di Los Angeles, non coinvolta nello studio, ha detto Notizie mediche oggi che l’AHSCT non è per tutti.
“Voglio sottolineare che le persone che ne beneficiano non sono così comuni. Sono persone che hanno una SMRR molto, molto attiva. È stato provato su persone con SM primaria o secondaria progressiva e non sembra essere vantaggioso e presenta dei rischi ad esso associati”, ha affermato il dottor Sicotte.
Anche se l’AHSCT potrebbe portare a miglioramenti, non è nemmeno una cura.
“Il beneficio del trapianto non dura per sempre nella maggior parte dei casi. Alla fine ci sarà un ritorno di alcune attività infiammatorie. Ma sembra certamente che la malattia sia in remissione”, ha detto il dottor Sicotte.
Gli esperti hanno anche affermato che lo studio stesso, sebbene utile, era lungi dall’essere definitivo.
“La più grande limitazione di questo studio è che non esiste un gruppo di controllo”, ha sottolineato il dottor Graham.
“[Another limitation was] il breve tempo per definire la sicurezza (solo 3 mesi dopo il trapianto). Ciò limita la capacità di parlare con sicurezza delle implicazioni a lungo termine dell’AHSCT in questa popolazione”, ha affermato il dottor Shah.
Tali implicazioni a lungo termine potrebbero essere piuttosto gravi.
“Si tratta di una terapia aggressiva, i cui principali rischi potenziali sono l’infezione o la riattivazione di un’infezione virale latente. Potrebbero esserci anche potenziali preoccupazioni sugli effetti sulla fertilità, a seconda del tipo di chemioterapia utilizzata”, ha affermato il dottor Giesser.
Prossimi passi nella ricerca sul trattamento della SM
Gli studi con risultati promettenti hanno il potenziale per produrre una risposta emotiva da parte delle persone che potrebbero trarre beneficio dai trattamenti.
“Utilizzerei il sito web della National MS Society come risorsa. La pubblicazione di questi studi può creare una certa confusione nella popolazione dei pazienti”, ha raccomandato il dottor Sicotte.
“Ci sono anche posti che dichiarano di offrire ‘trattamenti con cellule staminali’, alcuni dei quali fuori dagli Stati Uniti, quindi c’è un certo turismo medico in corso. È potenzialmente costoso e potrebbe essere pericoloso, quindi ci piace davvero guidare le persone verso fonti di informazione affidabili”, ha aggiunto il dottor Sicotte.
Altri studi correlati stanno attualmente cercando di comprendere meglio i rischi e i benefici dell’AHSCT.
“Sono già in corso due studi clinici randomizzati che confrontano l’AHSCT con la migliore terapia attualmente disponibile, uno negli Stati Uniti e uno in Europa. Si spera che i risultati di questi studi mostrino se l’AHSCT è davvero superiore alle terapie attuali e se i benefici superano i rischi”, ha affermato il dottor Sy.
“Oggi, l’AHSCT sta diventando sempre più utilizzato qui negli Stati Uniti e l’assicurazione può coprire i costi. Se i pazienti sono interessati, dovrebbero parlare con il loro neurologo e ottenere un rinvio a un centro che offre questo trattamento”, ha consigliato il dottor Sy.
