- Circa 537 milioni di adulti in tutto il mondo convivono con il diabete, di cui il 90-95% è affetto da diabete di tipo 2.
- Le persone con diabete corrono un rischio maggiore di diverse condizioni di salute degli occhi, tra cui la retinopatia diabetica e l’edema maculare diabetico.
- Gli attuali trattamenti per la retinopatia diabetica e l’edema maculare diabetico sono invasivi e comprendono iniezioni di farmaci nell’occhio e terapia laser.
- I dati recentemente pubblicati per lo studio di fase 1b/2a di un nuovo trattamento con collirio per la retinopatia diabetica e l’edema maculare diabetico hanno riferito che è sicuro e tollerabile con il 100% dei partecipanti che hanno completato lo studio.
- I ricercatori hanno anche segnalato una significativa diminuzione dello spessore maculare centrale dopo 85 giorni di utilizzo, nonché l’inibizione di ulteriori aumenti delle perdite vascolari nei partecipanti allo studio che utilizzavano il collirio.
Circa 537 milioni di adulti in tutto il mondo convivono con il diabete, di cui il 90-95% è affetto da diabete di tipo 2.
Le persone con diabete corrono un rischio maggiore di diversi problemi di salute, compresi quelli legati agli occhi. Questi includono
Attualmente non esiste una cura definitiva né per la retinopatia diabetica né per l’edema maculare diabetico. Le attuali opzioni di trattamento per entrambe le condizioni includono farmaci iniettati direttamente nell’occhio, trattamenti laser e chirurgia oculare.
Presto potrebbe essere disponibile un trattamento meno invasivo per la retinopatia diabetica e l’edema maculare diabetico sotto forma di un semplice collirio.
I dati recentemente rilasciati dallo studio di fase 1b/2a del nuovo trattamento hanno riferito che è sicuro e tollerabile, con il 100% dei partecipanti che hanno completato lo studio.
Inoltre, i ricercatori hanno segnalato una significativa diminuzione dello spessore maculare centrale dopo 85 giorni di utilizzo e l’inibizione di ulteriori aumenti delle perdite vascolari.
I ricercatori presenteranno i risultati completi della sperimentazione di fase 1b/2a alla riunione annuale dell’Associazione per la ricerca sulla visione e l’oftalmologia (ARVO) nel maggio 2024.
Grande bisogno di nuovi trattamenti per le malattie degli occhi legate al diabete
Secondo il dottor Loic Lhuillier, direttore operativo di Exonate Ltd. – il produttore del nuovo collirio – e autore di questo studio, sono necessari nuovi modi per trattare la retinopatia diabetica e l’edema maculare diabetico perché l’attuale standard di cura per i pazienti diabetici l’edema maculare comporta frequenti iniezioni di
“C’è bisogno di una soluzione non invasiva, che migliorerebbe [the] qualità di vita di questi pazienti, aumentando il comfort del paziente e, essendo autosomministrati, riducendo i disagi”, ha spiegato il dottor Lhuillier Notizie mediche oggi.
Per quanto riguarda le persone con retinopatia diabetica non proliferativa – nella fase iniziale della malattia – il dottor Lhuillier ha affermato che non viene loro offerta alcuna soluzione, tranne l’essere inseriti in un ciclo di “osservazione e attesa” fino a quando la loro malattia non si evolve in retinopatia diabetica proliferativa – uno stadio più avanzato della condizione – o edema maculare diabetico, quando vengono prescritte iniezioni anti-VEGF.
“Trovare un trattamento non invasivo, sicuro ed efficace per i pazienti con retinopatia diabetica non proliferativa aiuterebbe a prevenire la progressione verso una malattia più grave in una fase precoce”, ha continuato.
“Nel [United States] da soli, si stima che circa 7,7 milioni di persone soffrano di retinopatia diabetica non proliferativa, mentre 1,8 milioni hanno progredito verso forme più gravi della malattia, quindi esiste un chiaro incentivo ad agire precocemente e ridurre al minimo la comparsa di complicazioni potenzialmente letali”, disse il dottor Lhuillier.
Un nuovo inibitore SRPK1
Il nuovo collirio, denominato EXN407, sarebbe il primo trattamento topico per le malattie vascolari retiniche come la retinopatia diabetica e l’edema maculare diabetico.
Il collirio è una terapia con piccole molecole che utilizza a
“Lo sviluppo della malattia oculare diabetica è guidato da molti fattori, principalmente dalla crescita eccessiva dei vasi sanguigni nella retina”, ha spiegato il dottor Lhuillier. “Questi vasi sanguigni poi perdono, portando alla comparsa di edema sottoretinico e, infine, alla cecità. Questo fenomeno è innescato da un fattore di crescita chiamato
“EXN407 è una molecola che consente il riequilibrio del VEGF inibendo solo i membri della famiglia che causano la malattia, lasciando intatti i membri che non causano la malattia”, ha aggiunto. “Offre un approccio più sottile rispetto agli agenti anti-VEGF, oltre alla comodità di essere una formulazione in collirio anziché un’iniezione.”
Miglioramenti dello spessore maculare, perdite vascolari
Secondo i risultati dello studio clinico di fase 1b/2a per EXN407, i colliri sono stati considerati sicuri e ben tollerati poiché il 100% dei partecipanti allo studio ha completato lo studio e non sono stati segnalati effetti avversi importanti o gravi.
Dopo lo studio, i ricercatori hanno riferito che i partecipanti allo studio trattati con EXN407 hanno riscontrato una significativa diminuzione dello spessore maculare centrale dopo 85 giorni.
“Lo spessore maculare centrale è un tratto anatomico chiave dell’edema maculare diabetico, che misura la dimensione dell’edema retinico”, ha spiegato il dottor Lhuillier.
“Una diminuzione dello spessore maculare centrale è ben correlata a un miglioramento dell’acuità visiva per i pazienti con malattia grave, quindi i nostri risultati indicano che EXN407 potrebbe essere utile nel migliorare la vista in questi pazienti, qualcosa che valuteremo nel prossimo studio clinico”.
– Dottor Loic Lhuillier
Gli scienziati hanno inoltre scoperto che il 60% dei partecipanti che hanno ricevuto EXN407 hanno subito una significativa diminuzione della perdita vascolare e il 10% di coloro che hanno assunto il collirio non hanno riscontrato ulteriori aumenti della perdita vascolare, rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.
“La perdita vascolare misura il modo in cui i vasi sanguigni perdono fluido nella retina”, ha detto il dottor Lhuillier. “Si tratta in quanto tale di una caratteristica degli stadi iniziali della malattia, cioè della retinopatia diabetica non proliferativa, precedente alla comparsa dell’edema. Ridurre le perdite vascolari è estremamente significativo in quanto è una chiara indicazione che EXN407 potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia verso forme più gravi”.
Prossimi passi nella validazione della sperimentazione clinica
Guardando al futuro, il dottor Lhuillier ha affermato che lo studio di fase 1b/2a ha arruolato solo partecipanti con retinopatia diabetica non proliferativa lieve ed edema maculare diabetico.
Il passo successivo dello studio di fase 2b, ha spiegato, è quello di dimostrare l’effetto di EXN407 nei partecipanti in uno stadio più avanzato della malattia, che presentano retinopatia diabetica non proliferativa ed edema maculare diabetico significativo.
“Ciò è essenziale in quanto aiuterà a concludere se EXN407 potrebbe essere utile in [non-proliferative diabetic retinopathy], [diabetic macular edema], o entrambi”, ha detto il dottor Lhuillier. “Ci aspettiamo che il prossimo studio fornisca i suoi risultati in circa tre anni”.
“Dovranno quindi essere condotti studi di fase 3 per confrontare l’efficacia di EXN407 rispetto allo standard di cura nella stessa popolazione di pazienti prima di richiedere un’autorizzazione all’immissione in commercio”, ha aggiunto. “Questi studi dovranno vedere i pazienti trattati per 12 mesi o più, quindi non ci aspettiamo di vedere la prescrizione di EXN407 prima del 2031”.
Nuovo trattamento promettente per la perdita della vista
MNT ha parlato con il dottor Benjamin Bert, un oftalmologo certificato presso il MemorialCare Orange Coast Medical Center di Fountain Valley, California, sui risultati dello studio di fase 1b/2a di EXN407. Il dottor Bert non è stato coinvolto nella ricerca.
“Vediamo aumentare i tassi di diabete nella popolazione e, proprio per la natura di avere più persone con diabete, vediamo più complicazioni che si verificano con il diabete, e una buona parte di queste si verificano negli occhi”, ha detto.
“I trattamenti che abbiamo adesso, i migliori trattamenti sono in genere iniezioni nell’occhio stesso che devono essere ripetute, a volte su base mensile. Quindi avere un collirio da applicare semplicemente due volte al giorno come hanno fatto con questo farmaco sperimentale, invece di dover eseguire una procedura invasiva, sarebbe un enorme vantaggio nel poter ridurre i rischi, soprattutto di danni agli occhi. o i tassi di infezioni”.
– Dottor Benjamin Bert
MNT ha parlato anche con il dottor David Geffen, direttore dei servizi optometrici e refrattivi presso il Gordon Schanzlin New Vision di La Jolla, California, il quale ha commentato che questo studio rappresenta una grande promessa per i nostri pazienti affetti da retinopatia diabetica.
“La possibilità di sottoporsi a un collirio anziché a iniezioni nell’occhio sarà molto più confortante per i nostri pazienti e sarà più facile mantenere la compliance”, ha continuato il dottor Geffen. “Con il diabete che sta raggiungendo proporzioni epidemiche in questo Paese, qualsiasi nuovo trattamento sarà il benvenuto a tutti gli operatori sanitari. La cecità è uno degli effetti collaterali più temuti del diabete e questo trattamento dovrebbe rappresentare una gradita aggiunta al nostro regime terapeutico”.
