- Nel 2020 circa 2,8 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di sclerosi multipla (SM).
- Due dei quattro diversi tipi di SM sono progressivi, il che significa che la disabilità peggiora nel tempo.
- Un primo studio clinico mostra che una terapia che utilizza un certo tipo di cellule staminali può aiutare a proteggere il cervello da ulteriori danni nei casi progressivi di SM.
Nel 2020, circa 2,8 milioni di persone in tutto il mondo vivono con la sclerosi multipla (SM), una condizione neurologica invalidante in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente la copertura protettiva delle fibre nervose.
Dei quattro diversi tipi di SM, due sono progressivi. Ciò significa che la disabilità di una persona peggiora nel tempo.
Tra il 10 e il 15% di tutte le diagnosi di SM sono SM primariamente progressiva. E ricerche precedenti mostrano che la SM secondariamente progressiva colpisce tra
Sebbene siano disponibili farmaci per il trattamento della SM, non tutti funzionano per i soggetti affetti da forme progressive della malattia.
Ora, un gruppo di scienziati dell’Università di Cambridge, dell’Università di Milano Bicocca e dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza in Italia, dimostrano che la terapia che utilizza un certo tipo di cellule staminali può aiutare a proteggere il cervello da ulteriori danni nei casi progressivi di SM .
Questo studio è stato recentemente pubblicato sulla rivista Cellula staminale cellulare.
Nessun aumento della disabilità dopo 12 mesi di terapia con cellule staminali
Per questo studio clinico in fase iniziale, i ricercatori hanno utilizzato cellule staminali neurali prelevate dal tessuto cerebrale di un singolo donatore fetale abortito.
Le cellule staminali neurali sono state poi iniettate direttamente nel cervello di 15 persone con SM secondaria. I partecipanti allo studio sono stati reclutati da due ospedali in Italia e lo studio è stato condotto da team nel Regno Unito, Italia, Svizzera e Stati Uniti. Tutti i partecipanti allo studio presentavano elevati livelli di disabilità all’inizio dello studio.
Dopo aver seguito i partecipanti per 12 mesi, i ricercatori hanno scoperto che nessuno di loro mostrava un aumento della disabilità o un peggioramento dei sintomi. Inoltre, nessuno dei partecipanti ha riportato sintomi che suggerissero una ricaduta o un peggioramento significativo della funzione cognitiva.
“Abbiamo un disperato bisogno di sviluppare nuovi trattamenti per la SM secondariamente progressiva e sono cautamente molto entusiasta dei nostri risultati, che rappresentano un passo avanti verso lo sviluppo di una terapia cellulare per il trattamento della SM”, ha affermato il dottor Stefano Pluchino, professore di neuroimmunologia rigenerativa e consulente onorario. in neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze Cliniche dell’Università di Cambridge e co-autore principale di questo studio, in un comunicato stampa.
“Riconosciamo che il nostro studio presenta dei limiti – era solo un piccolo studio e potrebbero esserci stati effetti confondenti dovuti ai farmaci immunosoppressori, ad esempio – ma il fatto che il nostro trattamento fosse sicuro e che i suoi effetti siano durati oltre i 12 mesi dello studio significa che possiamo procedere alla fase successiva degli studi clinici”, ha aggiunto il dottor Pluchino nella sua dichiarazione.
La terapia con cellule staminali protegge il volume del tessuto cerebrale e i livelli di acidi grassi
I ricercatori hanno anche valutato un sottogruppo di partecipanti per cercare cambiamenti
Hanno riferito che maggiore è la dose di cellule staminali neurali iniettate, minore è la riduzione del volume cerebrale nel tempo. I ricercatori ritengono che ciò possa essere dovuto al fatto che le cellule staminali aiutano a ridurre l’infiammazione.
E gli scienziati hanno anche cercato di vedere se la terapia con cellule staminali aiutasse a proteggere le cellule nervose da ulteriori danni causati dalla malattia.
Durante lo studio, i ricercatori hanno misurato i cambiamenti nel fluido attorno al cervello e nel sangue nel tempo. Hanno fatto osservazioni legate al modo in cui il cervello elabora gli acidi grassi.
I ricercatori sono stati in grado di correlare tali osservazioni all’efficacia del trattamento con cellule staminali e al modo in cui si sviluppa la SM. Hanno riferito che maggiore era la dose di cellule staminali neurali iniettate, maggiori erano i livelli di acidi grassi, che continuavano per un periodo di 12 mesi.
Nel comunicato stampa, il dottor Angelo L. Vescovi, professore associato di biologia applicata presso il Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze dell’Università di Milano-Bicocca, e co-autore principale di questo studio, ha spiegato perché questa ricerca costituisce un importante passo avanti :
“Ci sono voluti quasi tre decenni per tradurre la scoperta delle cellule staminali cerebrali in questo trattamento terapeutico sperimentale. Questo studio aumenterà l’entusiasmo crescente in questo campo e aprirà la strada a studi sull’efficacia più ampi, che arriveranno presto”.
L’importanza di nuovi trattamenti per la SM progressiva
Secondo il dottor Ben Thrower, direttore medico dell’Andrew C. Carlos MS Institute presso lo Shepherd Center di Atlanta, Georgia, e consulente medico senior della Multiple Sclerosis Foundation, non coinvolto nello studio attuale, sono necessari nuovi trattamenti per la SM progressiva perché la SM progressiva in assenza di recidive e/o nuove lesioni alla risonanza magnetica è stata una questione particolarmente impegnativa.
“Attualmente abbiamo oltre 25 FDA [Food and Drug Administration]-terapie modificanti la malattia approvate per le forme recidivanti di SM”, ha detto il dottor Thrower Notizie mediche oggi. “Abbiamo
“Poiché la maggior parte dei pazienti con attacchi di sclerosi multipla può eventualmente passare a una forma più progressiva e debilitante della malattia chiamata SM secondariamente progressiva e la maggior parte dei farmaci attualmente disponibili per la SM mostra un effetto minimo o nullo su questa fase della malattia, avendo un effetto una terapia che non mostri progressione o ricadute senza effetti collaterali gravi è uno sviluppo estremamente importante”, ha aggiunto il dottor David Duncan, direttore del programma per il Centro SM presso l’Hackensack Meridian Neuroscience Institute presso il Jersey Shore University Medical Center.
Anche il dottor Duncan non è stato coinvolto in questa ricerca.
Risultati convincenti e cautamente ottimistici
Dopo aver esaminato questo studio, il dottor Krupa Pandey, direttore del Centro per la sclerosi multipla e le condizioni correlate presso l’Hackensack Meridian Neuroscience Institute presso l’Hackensack University Medical Center, ha detto MNT l’impianto diretto di cellule staminali negli esseri umani è un passo vitale e rivoluzionario nella giusta direzione per mirare all’inversione o alla cessazione della progressione della malattia nella SM.
“Questo studio è interessante anche perché molti studi sulla SM progressiva si concentrano sugli stadi iniziali della malattia, arruolano pazienti di età inferiore ai 60 anni e richiedono per lo più pazienti ambulatoriali”, ha continuato il dottor Pandey.
“Questo studio ha arruolato pazienti anziani, su sedia a rotelle o costretti a letto che erano affetti dalla malattia da più di 15 anni. Inoltre, non ci sono agenti attualmente disponibili per la SM secondariamente progressiva avanzata, quindi uno studio come questo è molto entusiasmante”, ci ha detto.
MNT ha anche parlato con la dottoressa Kalina Sanders, neurologa certificata presso il Baptist Neurology Group for Baptist Health e portavoce della National Multiple Sclerosis Society, che ha affermato di essere cautamente ottimista riguardo ai risultati.
“Sono cauto perché si tratta di un piccolo studio che utilizza un singolo donatore”, ha spiegato il dottor Sanders. “Inoltre, la breve durata dello studio limita la nostra conoscenza degli effetti a lungo termine sia in termini di sicurezza che di efficacia. Il posizionamento di un catetere intraventricolare è una procedura invasiva che può limitarne l’uso diffuso. Non è chiaro se si tratti di una terapia che può essere estesa a un numero maggiore di pazienti. Infine, si tratta di una linea cellulare di derivazione fetale, che potrebbe introdurre preoccupazioni etiche per alcuni pazienti”.
“Tuttavia, credo che sia necessario esplorare terapie che vadano oltre gli effetti immunologici primari”, ha aggiunto. “Pertanto rimango entusiasta delle prospettive di questa opzione terapeutica”.
