- Synaptogenix, un’azienda biofarmaceutica emergente che lavora su trattamenti per disturbi legati al cervello, ha recentemente condiviso i risultati del suo studio di Fase 2 su un farmaco chiamato Bryostatin-1 per il morbo di Alzheimer.
- I risultati di un recente studio clinico di fase 2 indicano che la Briostatina-1 può arrestare il declino cognitivo nei pazienti con Alzheimer grave, a differenza dei soggetti trattati con placebo che hanno dimostrato un calo della funzione cognitiva.
- Questo nuovo farmaco ha già mostrato potenzialità in ambienti di laboratorio, rafforzando le connessioni cerebrali e offrendo protezione contro le proteine correlate all’Alzheimer.
Un nuovo studio pubblicato su Giornale della malattia di Alzheimer – che copre uno studio clinico di fase 2 guidato da scienziati affiliati alla società biofarmaceutica Synaptogenix – ha esaminato come i pazienti con Alzheimer hanno risposto a un nuovo farmaco sperimentale, la Briostatina-1, nell’arco di 6 mesi.
Nei soggetti con Alzheimer grave, il farmaco sembrava prevenire un ulteriore declino cognitivo rispetto a quelli trattati con un placebo, che mostravano un calo dei punteggi cognitivi.
In recenti studi di laboratorio, un composto noto come briostatina si è mostrato promettente nel supportare le connessioni cerebrali e nel combattere i segni della malattia di Alzheimer.
Il farmaco può proteggere le cellule cerebrali dalla morte prematura
Con un peso molecolare di 904, il farmaco sperimentale sembrava migliorare le connessioni neurali, proteggere le cellule cerebrali dalla morte prematura e contrastare le proteine dannose legate all’Alzheimer.
Lo scopo principale del recente studio era determinare se i pazienti con Alzheimer potessero trarre benefici cognitivi da dosi regolari di briostatina rispetto a un placebo.
I ricercatori hanno osservato 122 pazienti affetti da Alzheimer per 6 mesi. Questi partecipanti sono stati divisi in due gruppi principali in base alla gravità del loro deterioramento cognitivo, misurato dal Mini-Mental Status Exam (MMSE).
Un gruppo aveva un deterioramento cognitivo moderato, con un punteggio compreso tra MMSE 15-18, e l’altro aveva un deterioramento più grave, con un punteggio compreso tra MMSE 10-14.
Per garantire un confronto equo, i pazienti sono stati raggruppati in base ai loro punteggi cognitivi iniziali.
Questo test di 6 mesi ha diviso i pazienti in modo casuale, dando ad alcuni Bryostatin-1 e ad altri un placebo. L’obiettivo era vedere quanto fosse efficace la Briostatina-1 nel trattamento dell’Alzheimer grave senza utilizzare un altro farmaco chiamato memantina.
I risultati hanno mostrato che mentre alcuni pazienti non hanno visto molti cambiamenti, quelli con Alzheimer grave hanno mostrato un notevole miglioramento della funzione cerebrale da circa 3 a 10 mesi, con l’ultimo trattamento somministrato circa 6 mesi.
I partecipanti con grave Alzheimer hanno mostrato miglioramenti cognitivi
Quelli del gruppo con compromissione più grave che sono stati trattati con briostatina hanno mostrato notevoli miglioramenti cognitivi dalla 13a alla 42a settimana dello studio.
È importante sottolineare che questi benefici sono persistiti anche 16 settimane dopo la somministrazione dell’ultima dose.
D’altro canto, i pazienti dello stesso gruppo che hanno ricevuto il placebo hanno sperimentato un declino delle loro capacità cognitive, che alla fine dello studio sono diminuite in media di 12,8 punti.
Osservando le tendenze, il declino del gruppo placebo è stato significativo, mentre il gruppo Briostatina è rimasto relativamente stabile. Allo stesso tempo, il gruppo con deterioramento cognitivo moderato non ha riscontrato alcun beneficio evidente dal trattamento.
In conclusione, per i pazienti con deterioramento cognitivo più grave, la briostatina sembrava evitare il declino cognitivo durante lo studio di 10 mesi, mentre quelli trattati con placebo hanno visto un calo significativo nei loro punteggi cognitivi.
Ha parlato il dottor Alan Tuchman, CEO di Synaptogenix Notizie mediche oggiaffermando che “lo studio più recente del team suggerisce fortemente che, in una coorte di pazienti affetti da Alzheimer grave, è stato osservato un miglioramento nel corso di 42 settimane rispetto al placebo”.
Lo studio ha inoltre riscontrato che l’intervento era sicuro, i ricercatori hanno notato che la maggior parte degli eventi avversi osservati durante lo studio erano legati al trattamento sperimentale.
“Questo risultato, se confermato in ulteriori studi, offrirebbe speranza ai pazienti che attualmente soffrono di grave malattia di Alzheimer e alle loro famiglie, poiché attualmente non è disponibile alcun trattamento per questo gruppo”, ha osservato il dottor Tuchman.
Risultati interessanti, ma sono necessarie ulteriori ricerche
Il dottor Clifford Segil, neurologo presso il Providence Saint John’s Health Center di Santa Monica, California, non coinvolto in questa ricerca, ha dichiarato: “Non avevo sentito parlare di Bryostatin provato come trattamento per gli esseri umani con perdita di memoria, e ho cercato […] “Briostatina” per vedere se era una vitamina o un minerale e presumevo che fosse correlato ad altri farmaci “statine” dove vengono comunemente usati farmaci per abbassare il colesterolo.
“Ad esempio l’atorvastatina è un farmaco comunemente usato, [sold under the brand name] Lipitor, utilizzato per abbassare il colesterolo nel sangue con l’obiettivo di ridurre un ictus o un infarto [risk]”, ha osservato il dottor Segil.
“Il meccanismo d’azione di queste briostatine è diverso [from that of statins]e loro sono
Tuttavia, il Dr. Segil ha ammesso: “È difficile per me concordare che qualsiasi sostanza possa essere sinaptogena, il che significa [it] Fare[s] nuovi nervi crescono nel cervello a causa di nuove sinapsi o connessioni tra nervi o neuroni cerebrali.
“È altrettanto difficile concordare che qualsiasi sostanza possa essere anti-apoptotica, ovvero quando alcune cellule devono morire per far posto a nuove cellule per crescere, in modo simile alle foglie di un albero che devono morire per far posto a nuove foglie. Queste sono grandi affermazioni per qualsiasi sostanza e resto in attesa che il mondo trovi qualcosa che sia veramente sinaptogenico e anti-apoptotico”.
Il dottor Clifford Segil
Sebbene siano necessari ulteriori studi, il dottor Segil ha sottolineato che “sostanze come queste briostatine dovrebbero essere utilizzate maggiormente per determinare se hanno efficacia clinica nel trattamento di pazienti con perdita di memoria”.
“Sono affascinato dal fatto che questo studio abbia notato che le briostatine sembravano aiutare i pazienti con grave perdita di memoria con un punteggio MMSE di 10-14 su 30 in più rispetto a quanto non aiutassero i pazienti con una grave perdita di memoria leggermente migliore o i pazienti con punteggi MMSE di 15-18. Penso che le briostatine siano una sostanza molto ragionevole da testare ulteriormente nelle malattie neurologiche”, ha concluso.
