- Il ropinirolo è un farmaco già approvato come trattamento per il morbo di Parkinson.
- I ricercatori stanno ora dicendo che il farmaco può essere un trattamento efficace per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
- Gli scienziati giapponesi sono giunti a questa conclusione dopo aver condotto una sperimentazione clinica che ha coinvolto 20 persone in cura per la SLA.
Ropinirolo, un farmaco usato per trattare il morbo di Parkinson, ha mostrato risultati promettenti nel ritardare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), secondo un
I ricercatori giapponesi sono giunti a questa conclusione dopo aver condotto uno studio clinico per esaminare se il ropinirolo potesse aiutare le persone affette da SLA, nota anche come morbo di Lou Gehrig.
I ricercatori hanno riferito di 20 persone in cura presso il Keio University Hospital in Giappone arruolate nello studio. Nessuno dei partecipanti portava geni che li predisponevano alla condizione. In media, avevano vissuto con la SLA per 18 mesi.
Lo studio è stato in doppio cieco per le prime 24 settimane, il che significa che i partecipanti e i medici non erano a conoscenza di chi riceveva ropinirolo e chi riceveva un placebo. Per le successive 24 settimane, tutti i partecipanti che volevano continuare hanno ricevuto ropinirolo.
Alla fine, sette persone che hanno ricevuto il ropinirolo e una persona che ha ricevuto il placebo hanno completato l’intero regime di prova.
Risultati della sperimentazione clinica sui farmaci per la SLA
I ricercatori hanno esaminato diverse misure durante lo studio e per quattro settimane dopo la conclusione del trattamento.
Le misure includevano:
- Attività fisica auto-riferita dei partecipanti e capacità di mangiare e bere in modo indipendente.
- Dati di attività da dispositivi indossabili.
- Cambiamenti misurati dal medico nella mobilità, nella forza muscolare e nella funzione polmonare.
I ricercatori hanno riferito che i partecipanti che hanno ricevuto ropinirolo durante entrambe le fasi erano più attivi fisicamente rispetto al gruppo placebo. Avevano anche tassi di declino più lenti della mobilità, della forza muscolare e della funzione polmonare e avevano maggiori probabilità di sopravvivere.
Il dottor Hideyuki Okano, professore e presidente del Dipartimento di Fisiologia presso la Keio University School of Medicine, ha detto Notizie mediche oggi che nel loro studio di screening dei farmaci utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte da pazienti umani (cellule iPS), hanno identificato i seguenti effetti del ropinirolo sulla patologia molecolare della SLA:
- stress antiossidante
- protezione mitocondriale
- inibizione della formazione di aggregazioni proteiche anormali (TDP-43 e FUS).
- inibizione dell’apoptosi
- inibizione del perossido lipidico
“Si ritiene che questi effetti multi-target svolgano un ruolo nel meccanismo del miglioramento dei sintomi della SLA”, ha affermato Okano.
Perché il ropinirolo potrebbe essere efficace nel trattamento della SLA
I ricercatori hanno anche studiato i meccanismi alla base dell’efficacia del ropinirolo.
Per fare questo, hanno coltivato motoneuroni da persone con SLA e da persone senza la malattia.
I ricercatori hanno riportato differenze distinte nella struttura, nell’espressione genica e nella concentrazione dei metaboliti. Anche le persone che assumevano il ropinirolo presentavano differenze meno pronunciate.
Gli scienziati hanno affermato di poter prevedere l’efficacia del trattamento con ropinirolo sulla base del in vitro risultati.
“Quando le cellule iPS sono state stabilite da tutti i pazienti partecipanti alla sperimentazione clinica e indotte a differenziarsi in motoneuroni, si è scoperto che i motoneuroni derivati dal paziente avevano neuriti significativamente più fragili”, ha spiegato Okano. “Il trattamento con ropinirolo ha migliorato la fragilità dei neuriti. Tuttavia, abbiamo scoperto che i motoneuroni dei partecipanti erano stratificati in base al grado di miglioramento della fragilità dei neuriti da parte del ropinirolo. Pertanto, quando i pazienti negli studi clinici sono stati classificati in base alla reattività dei motoneuroni derivati dalle cellule iPS al ropinirolo, è stato riscontrato che il gruppo di pazienti con i propri motoneuroni ben migliorati rispondeva clinicamente meglio al ropinirolo e la progressione della SLA era ridotta. .”
Reazione allo studio sui farmaci per la SLA
“Nonostante i risultati entusiasmanti, questo è un piccolo studio iniziale”, ha detto il dott. Alessandro Di Rocco, neurologo del Northwell Lenox Hill Hospital di New York. Notizie mediche oggi. “Questo è un piccolo studio clinico molto preliminare con solo pochi pazienti che continuano nello studio di osservazione che sembravano avere un effetto benefico dal farmaco”.
“Il fondamento logico dello studio si basa su un nuovo approccio di ricerca allo screening di farmaci potenzialmente efficaci, utilizzando ‘motoneuroni derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC)’ da pazienti affetti da SLA. Con questo metodo, potrebbe essere possibile verificare se farmaci specifici possono essere direttamente efficaci negli organi colpiti e possibilmente accelerare lo sviluppo di farmaci candidati”, ha aggiunto.
“Il lavoro preliminare di laboratorio è essenziale per determinare la potenziale efficacia e la potenziale tossicità”, ha affermato Di Rocco. “In questo caso, la sicurezza e la tossicità sono meno critiche, in quanto il farmaco è approvato per diverse indicazioni. Il modello dei neuroni motori derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) come screening in vitro è potenzialmente un approccio rivoluzionario allo sviluppo di farmaci”.
Cosa dovresti sapere sul ropinirolo
Ropinirolo è un
Il farmaco migliora il tempo “on” (tempo di buona funzione motoria) e riduce al minimo il tempo “off” (grave declino motorio) del Parkinson.
Può anche aiutare con i disturbi del sonno e le psicosi notturne, entrambi associati al morbo di Parkinson.
Alcuni effetti collaterali del ropinirolo includono nausea, vertigini e vomito.
Gli esperti dicono che dovresti contattare il tuo medico se gli effetti collaterali non scompaiono entro poche settimane.
