Hemlibra (emicizumab)

Che cos'è Hemlibra?

Hemlibra è un farmaco di prescrizione di marca. È prescritto per prevenire episodi di sanguinamento o renderli meno frequenti nelle persone con emofilia A, con o senza inibitori del fattore VIII (otto). Hemlibra è approvato per l'uso in persone di tutte le età.

Hemlibra contiene il farmaco emicizumab, che è un anticorpo monoclonale. Questo è un farmaco a base di cellule del sistema immunitario.

Hemlibra è una soluzione somministrata per iniezione sottocutanea (sottocutanea). Il tuo medico può farti l'iniezione o può essere autoiniettato a casa da persone di età pari o superiore a 7 anni.

Negli studi clinici della durata di sei mesi o più, Hemlibra ha ridotto il numero di sanguinamenti totali di:

• almeno il 94 percento nelle persone senza inibitori del fattore VIII
• almeno l'80% nelle persone con inibitori del fattore VIII

Un nuovo tipo di droga

Prima che la Food and Drug Administration (FDA) approvasse l'Emlibra, il principale tipo di terapia usato per trattare l'emofilia A era la sostituzione del fattore VIII.

Le persone con emofilia A non hanno il fattore VIII, una proteina di cui il tuo corpo ha bisogno per formare coaguli di sangue. La terapia sostitutiva con fattore VIII inserisce il fattore VIII nel sangue. In genere, la sostituzione del fattore VIII viene creata in un laboratorio, ma può anche essere ottenuta con plasma sanguigno donato. La terapia viene somministrata per iniezione in una delle vene (endovenosa).

L'emlibra è composta da cellule in un laboratorio. Invece di sostituire il fattore VIII, Hemlibra agisce legandosi a specifici fattori della coagulazione (proteine) nel sangue. Ciò consente al sangue di coagulare correttamente senza fattore VIII, contribuendo a prevenire sanguinamenti incontrollati.

L'emlibra è il primo farmaco utilizzato per prevenire l'emorragia nelle persone con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi (proteine ​​del sistema immunitario) che attaccano il fattore VIII e ne impediscono la formazione di coaguli. Alcune persone sviluppano inibitori quando ricevono una terapia sostitutiva con fattore VIII, rendendo il trattamento inefficace.

L'emlibra è anche il primo farmaco per l'emofilia A che può essere assunto come iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Inoltre, ci sono diversi programmi di dosaggio possibili, tra cui settimanali, ogni due settimane o ogni quattro settimane. Altri trattamenti per l'emofilia A richiedono di prenderli molto più spesso, da un giorno sì e uno no a più volte alla settimana.

Approvazione FDA

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato per la prima volta Hemlibra nel 2017 per le persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII.

Nel 2018, la FDA ha ampliato la sua approvazione per includere le persone con emofilia A che non hanno inibitori del fattore VIII.

Hemlibra generico

Hemlibra è disponibile solo come farmaco di marca. Al momento non è disponibile in forma generica.

Hemlibra contiene il farmaco attivo emicizumab, che a volte viene chiamato emicizumab-kxwh. Il finale "-kxwh" aiuta a distinguere il farmaco da farmaci simili che potrebbero essere disponibili in futuro. Questo è un tipico formato di denominazione per gli anticorpi monoclonali (farmaci derivati ​​da cellule del sistema immunitario).

Sicurezza dell'emlibra

La Food and Drug Administration (FDA) raccoglie segnalazioni sugli effetti negativi dei farmaci. Il pubblico e gli operatori sanitari presentano questi rapporti alla FDA utilizzando il modulo di segnalazione volontaria MedWatch e chiamando il numero 800-FDA-1088 (800-322-1088). Sia la FDA che Genentech, il produttore di Hemlibra, monitorano attentamente i rapporti sulla sicurezza di Hemlibra.

Segnalazioni di morte

Il produttore di Hemlibra ha riportato 10 morti in tutto il mondo che si sono verificati mentre le persone prendevano Hemlibra. Questi decessi si sono verificati dopo che la FDA ha approvato il farmaco. Non è chiaro se il farmaco abbia causato la morte.

Il produttore di Hemlibra continua a monitorare i rapporti sulla sicurezza del farmaco. Se hai domande sul fatto che Hemlibra sia sicuro per te, parla con il tuo medico.

Costo dell'emlibra

Come con tutti i farmaci, il costo di Hemlibra può variare. Per trovare i prezzi attuali per Hemlibra nella tua zona, controlla GoodRx.com.

Il costo che trovi su GoodRx.com è quello che puoi pagare senza assicurazione. Il prezzo effettivo che pagherai dipende dalla copertura assicurativa e dalla farmacia che utilizzi.

Assistenza finanziaria e assicurativa

Se hai bisogno di supporto finanziario per pagare Hemlibra, o se hai bisogno di aiuto per capire la tua copertura assicurativa, è disponibile aiuto.

Genentech, il produttore di Hemlibra, offre un programma chiamato Access Solutions. Per ulteriori informazioni e per scoprire se hai diritto al supporto, chiama il numero 877-233-3981 o visita il sito Web del programma.

Dosaggio dell'emlibra

Il dosaggio di Hemlibra prescritto dal medico dipenderà da diversi fattori. Questi includono:

• il tuo peso
• il programma di trattamento che il medico decide è il migliore per te

Le seguenti informazioni descrivono i dosaggi comunemente utilizzati o consigliati. Tuttavia, assicurati di prendere il dosaggio prescritto dal medico per te. Il medico stabilirà il dosaggio migliore per soddisfare le tue esigenze.

Forme e punti di forza della droga

Hemlibra è disponibile in flaconcini monodose contenenti diversi dosaggi:

• 30 mg / mL
• 60 mg / 0,4 mL
• 105 mg / 0,7 mL
• 150 mg / mL

Ogni dose viene somministrata mediante un'iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Usi una fiala per iniezione, quindi scarti la fiala e l'eventuale liquido rimanente nella fiala.

Dosaggio per emofilia A

L'emlibra viene generalmente somministrata per prima nelle dosi di carico, seguite dalle dosi di mantenimento. Caricare le dosi porta rapidamente il farmaco ai livelli massimi nel tuo corpo. Sono superiori alle dosi di mantenimento o vengono somministrate più frequentemente.

Le prime quattro dosi di Hemlibra stanno caricando dosi. Sono somministrati come 3 mg / kg una volta alla settimana.

Ogni dose successiva è una dose di mantenimento. Il medico deciderà la dose di mantenimento migliore per te. Il tuo dosaggio specifico si baserà sul tuo peso. Può essere:

• 1,5 mg / kg una volta alla settimana
• 3 mg / kg una volta ogni due settimane
• 6 mg / kg una volta ogni quattro settimane

Nota: Un chilogrammo (kg) di peso corporeo è pari a 2,2 libbre. Ad esempio, se si pesa 68 kg, la dose di carico di 3 mg / kg sarebbe di 204 mg di Hemlibra a settimana.

Dosaggio pediatrico

I dosaggi per i bambini si basano sul loro peso, proprio come i dosaggi per gli adulti.

Cosa succede se mi manca una dose?

Se dimentica una dose di Hemlibra, la prenda non appena se ne ricorda. Quindi prenda la dose successiva secondo il normale programma. Non prendere due dosi nello stesso giorno. L'assunzione di più di una dose nello stesso giorno aumenta il rischio di gravi effetti collaterali.

Dovrò usare questo farmaco a lungo termine?

L'emlibra non è una cura per l'emofilia e deve essere assunta regolarmente per aiutare a prevenire l'emorragia. Quindi, se il medico decide che Hemlibra è un'opzione di trattamento sicura ed efficace per te, probabilmente lo prescriverà a lungo termine.

Non esiste una cura per l'emofilia in questo momento.

Effetti collaterali dell'emlibra

L'emlibra può causare effetti collaterali lievi o gravi. Il seguente elenco contiene alcuni dei principali effetti collaterali che possono verificarsi durante l'assunzione di Hemlibra. Questo elenco non include tutti i possibili effetti collaterali.

Per ulteriori informazioni sui possibili effetti collaterali di Hemlibra o suggerimenti su come affrontare un effetto indesiderato problematico, consultare il medico o il farmacista.

Effetti collaterali più comuni

Gli effetti collaterali più comuni di Hemlibra possono includere:

• reazione al sito di iniezione (arrossamento, dolore o dolorabilità attorno al punto in cui è stata iniettata Hemlibra)
• mal di testa
• dolori articolari

La maggior parte di questi effetti indesiderati può scomparire entro pochi giorni o un paio di settimane. Se sono più gravi o non vanno via, si rivolga al medico o al farmacista.

Effetti collaterali gravi

Gli effetti collaterali gravi di Hemlibra non sono comuni, ma possono verificarsi.

Reazione allergica

Le reazioni allergiche non si sono verificate negli studi clinici per Hemlibra. Tuttavia, come con la maggior parte dei farmaci, alcune persone possono avere una reazione allergica dopo aver assunto Hemlibra. I sintomi di una lieve reazione allergica possono includere:

• eruzione cutanea
• prurito
• rossore (calore e arrossamento della pelle)

Una reazione allergica più grave è rara ma possibile. I sintomi di una grave reazione allergica possono includere:

• angioedema (gonfiore sotto la pelle, in genere palpebre, labbra, mani o piedi)
• gonfiore della lingua, della bocca o della gola
• problema respiratorio

Chiama subito il medico se hai una grave reazione allergica all'emlibra. Chiama il 911 se i sintomi sono potenzialmente letali o se pensi di avere un'emergenza medica.

Coaguli di sangue (se utilizzato con aPCC)

Durante il trattamento con Hemlibra, alcune persone a volte possono ricevere farmaci che aiutano a fermare l'emorragia, come il complesso complesso protrombinico attivato (aPCC). Effetti indesiderati gravi possono verificarsi se si assumono questi farmaci insieme, come un aumento del rischio di coaguli di sangue. Il rischio è maggiore nelle persone che assumono Hemlibra che ricevono più di 100 unità / kg di aPCC al giorno per più di 24 ore.

I tipi di coaguli di sangue che possono verificarsi se si prende Hemlibra con aPCC includono:

• Microangiopatia trombotica (coaguli di sangue e lesioni in piccoli vasi sanguigni, compresi quelli nei reni, negli occhi, nel cervello e in altri organi). I sintomi possono includere:
• nausea
• vomito
• gonfiore delle gambe e delle braccia
• debolezza
• urinare meno spesso del normale
• mal di pancia
• mal di schiena
• ingiallimento della pelle e del bianco degli occhi
• confusione
• Coaguli di sangue in altri vasi sanguigni, compresi quelli nei polmoni, nella testa, nelle braccia e nelle gambe. I sintomi possono includere:
• mal di testa
• difficoltà a vedere
• tossendo sangue
• dolore al petto
• problema respiratorio
• battito cardiaco accelerato
• gonfiore delle gambe e delle braccia
• dolore alle gambe o alle braccia

Se hai sintomi di un coagulo di sangue, chiama immediatamente il medico. Chiama il 911 se i sintomi sono potenzialmente letali o se pensi di avere un'emergenza medica.

Se sviluppa un coagulo di sangue durante il trattamento con Hemlibra e aPCC, il medico probabilmente interromperà l'assunzione di entrambi i farmaci per un certo periodo. Il medico deciderà se è sicuro ricominciare a prendere Hemlibra.

Hemlibra usa

La Food and Drug Administration (FDA) approva farmaci da prescrizione come Hemlibra per il trattamento di determinate condizioni.

Hemlibra per emofilia A

Hemlibra è approvato dalla FDA per il trattamento di persone di tutte le età che hanno l'emofilia A. È approvato per l'uso in persone con o senza inibitori del fattore VIII per prevenire il sanguinamento.

Il fattore VIII (otto) è una proteina presente nel sangue che svolge un ruolo importante nella formazione di coaguli di sangue. Le persone con emofilia A mancano del fattore VIII, quindi il loro sangue non si coagula. Non essere in grado di formare coaguli di sangue mette le persone con emofilia a rischio di sanguinamento che non si ferma. A volte questo può essere fatale.

Prima che Hemlibra fosse approvato, il trattamento principale per l'emofilia A era la terapia sostitutiva con fattore VIII. Questo trattamento sostituisce il fattore VIII che manca nel sangue.

Ma alcune persone sviluppano inibitori quando ricevono una terapia sostitutiva con fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi (proteine ​​del sistema immunitario) che attaccano il fattore VIII, impedendo il funzionamento della terapia sostitutiva del fattore VIII.

Hemlibra funziona in modo diverso. Invece di sostituire il fattore VIII, Hemlibra collega insieme altre proteine ​​del sangue. Ciò consente al sangue di coagulare correttamente senza fattore VIII. Poiché non implica la sostituzione del fattore VIII, Hemlibra funziona efficacemente anche se nel sangue sono presenti inibitori.

Hemlibra per altre condizioni

Hemlibra non è usato per trattare altre condizioni emorragiche.

Hemlibra per emofilia B (non un uso appropriato)

L'emlibra non viene utilizzata per prevenire emorragie nelle persone con emofilia B. Questo perché le persone con emofilia B mancano di un fattore di coagulazione diverso (proteine ​​del sangue) rispetto alle persone con emofilia A.

• emofilia A: mancante fattore di coagulazione VIII (otto)
• emofilia B: mancante fattore di coagulazione IX (nove)

Hemlibra non compensa il fattore IX mancante. Quindi non può essere usato per prevenire emorragie nelle persone con emofilia B.

Hemlibra e bambini

Hemlibra è approvato dalla FDA per l'uso in bambini di tutte le età, anche i neonati. Il farmaco viene utilizzato per lo stesso scopo degli adulti. L'emlibra aiuta a prevenire il sanguinamento nelle persone con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.

Istruzioni per l'uso di Hemlibra

Dovresti assumere Hemlibra secondo le istruzioni del tuo medico.

Il medico può prescriverle iniezioni di Hemlibra in clinica o in ufficio. Oppure possono insegnarti come fare iniezioni.

Può essere utile tenere un registro delle iniezioni. Includi informazioni come:

• la data di ogni iniezione
• il sito di iniezione
• le informazioni sul lotto della fiala (puoi trovarle sulla fiala) *

* La registrazione delle informazioni sul lotto della fiala aiuta gli operatori sanitari a tracciare l'uso di farmaci biologici, come Hemlibra. Questa informazione è utile se si verifica un grave effetto collaterale.

Di seguito sono riportate informazioni su come iniettare Hemlibra da soli. Per maggiori dettagli, un video e utili immagini pratiche, consultare il sito Web di Hemlibra, inclusa questa guida dettagliata.

Prepararsi a iniettare Hemlibra

Leggi questi passaggi prima di fare un'iniezione di Hemlibra.

1. Prenda la fiala (o le fiale, a seconda della dose) di Hemlibra dal frigorifero 15 minuti prima di pianificare l'iniezione. Ciò consente al farmaco di raggiungere la temperatura ambiente prima dell'iniezione.
2. Non tentare di scaldare la soluzione nel microonde o eseguendola sotto acqua calda. Questo può rendere Hemlibra meno sicuro e potrebbe non funzionare altrettanto.
3. Controllare la fiala per assicurarsi che la soluzione sia da limpida a leggermente gialla. Se è nuvoloso, colorato o contiene particelle, non usarlo. Non agitare la fiala.
4. Mentre aspetti che Hemlibra arrivi a temperatura ambiente, raccogli le tue provviste. Oltre alle fiale di Hemlibra, avrai bisogno di: salviette imbevute di alcool, garza di cotone, batuffoli di cotone, ago per trasferimento, siringa, ago per iniezione con protezione di sicurezza e contenitore per lo smaltimento di oggetti taglienti
5. Lavati le mani con sapone e acqua.
6. Scegli il sito di iniezione. Può essere uno di questi tre siti: area dello stomaco (almeno 2 pollici di distanza dall'ombelico), parte anteriore della coscia e parte posteriore del braccio (se qualcun altro ti sta facendo l'iniezione)
7. Evitare l'iniezione in talpe o qualsiasi pelle che è rossa, contusa o sfregiata.

Iniezione di Hemlibra

Seguire questi passaggi per iniettare Hemlibra.

Preparazione del flaconcino e della siringa

Per preparare la fiala e la siringa per l'iniezione, attenersi alla seguente procedura:

1. Rimuovere il tappo dalla fiala e gettarlo nel contenitore per lo smaltimento degli oggetti taglienti.
2. Pulire la parte superiore del tappo del flaconcino con un panno imbevuto di alcool.
3. Attacchi l'ago di trasferimento (ancora nel suo cappuccio protettivo) alla siringa. Per fare ciò, spingere e ruotare l'ago di trasferimento in senso orario fino a quando non è fissato.
4. Tirare lentamente indietro lo stantuffo della siringa per aspirare aria. Il medico le dirà l'importo corretto.
5. Tenere la siringa per la canna con una mano. Assicurarsi che l'ago sia rivolto verso l'alto.
6. Estrarre delicatamente il cappuccio dell'ago dall'ago. Non gettare via il cappuccio. Ne avrai bisogno per ricapitolare l'ago di trasferimento dopo averlo usato. Metti il ​​cappuccio su una superficie pulita e piatta. Non posizionare l'ago di trasferimento verso il basso dopo averlo rimosso.

Riempiendo la siringa

Ecco i passaggi per riempire la siringa:

1. Tenere la fiala su una superficie piana. Iniettare l'ago di trasferimento verso il basso al centro del tappo del flaconcino.
2. Tenendo l'ago nella fiala, prendere la fiala e capovolgerla.
3. Con la punta dell'ago sopra il livello del farmaco, spingere lo stantuffo per iniettare l'aria nello spazio sopra il farmaco. Non iniettare aria nel farmaco.
4. Tenendo il dito sullo stantuffo, tirare l'intera siringa verso il basso fino a quando la punta dell'ago non si trova all'interno del farmaco.
5. Tiri lentamente verso il basso lo stantuffo per riempire la siringa con una quantità superiore a quella necessaria per la dose. (Nota: se la dose è superiore alla quantità contenuta nel flaconcino, riempire la siringa con tutti i farmaci contenuti nel flaconcino. Consultare le istruzioni del produttore se è necessario utilizzare più di un flaconcino per la dose prescritta.)
6. Mantenendo la siringa nel flaconcino, verificare l'eventuale presenza di bolle d'aria di grandi dimensioni che potrebbero impedirle di assumere l'intera dose prescritta. Se ne vedi, picchietti delicatamente la canna della siringa con le dita in modo che le bolle salgano verso l'alto. Quindi spingere lentamente lo stantuffo in modo che l'ago sia nell'aria sopra il farmaco. Continuare a spingere lo stantuffo per rimuovere le bolle dalla siringa.
7. Controllare se la quantità di farmaco nella siringa è ora inferiore o uguale alla dose prescritta. In tal caso, tirare lo stantuffo in modo che l'ago si trovi nuovamente all'interno del farmaco. Quindi continui a tirare lo stantuffo fino a quando la quantità nella siringa è superiore alla dose prescritta.
8. Ripeti i passaggi 6 e 7 per assicurarti che non ci siano bolle nella siringa e che tu abbia la dose corretta nella siringa.
9. Rimuovere la siringa e trasferire l'ago dal flaconcino.

Smaltimento dell'ago di trasferimento

Dopo aver riempito la siringa, dovrai tappare e gettare l'ago di trasferimento. Ecco come:

1. Tenere la siringa in una mano e far scorrere l'ago di trasferimento nel suo cappuccio, che è stato posizionato su una superficie piana. Tirare verso l'alto in modo che il cappuccio scorra verso il basso per coprire l'ago.
2. Assicurarsi che l'ago sia coperto con il cappuccio. Con l'altra mano, premere verso il basso sul cappuccio per fissarlo completamente alla siringa.
3. Rimuovere l'ago di trasferimento dalla siringa ruotandolo in senso antiorario e tirando delicatamente. (Non verrà utilizzato l'ago di trasferimento per iniettare il farmaco. Questo sarebbe doloroso e potrebbe causare lesioni alla pelle.)
4. Getti l'ago di trasferimento nel contenitore per lo smaltimento di oggetti appuntiti.

Iniezione di Hemlibra

Quando sei pronto per iniettare Hemlibra, segui questi passaggi:

1. Pulisca il sito di iniezione prescelto con la salvietta imbevuta di alcool e lascialo asciugare all'aria per almeno 10 secondi.
2. Collegare l'ago per iniezione alla siringa spingendo e ruotando in senso orario fino a quando non è completamente sicuro.
3. Estrarre la protezione di sicurezza dall'ago (verso il cilindro della siringa).
4. Togliere delicatamente il cappuccio dall'ago e gettarlo nel contenitore per lo smaltimento degli oggetti taglienti. Evitare di toccare la punta dell'ago e non posizionare l'ago su nessuna superficie.
5. Dopo aver rimosso il cappuccio, è necessario iniettare Hemlibra immediatamente. Spostare lo stantuffo nella siringa per allinearlo alla dose prescritta. Il bordo superiore dello stantuffo deve essere in linea con il segno della dose prescritta.
6. Pizzica la pelle nel sito di iniezione che hai scelto.
7. Inserire rapidamente e saldamente l'ago con un angolo di 45 ° o 90 ° nella pelle pizzicata. Non premere ancora sullo stantuffo.
8. Una volta che l'ago è completamente inserito nella pelle, rilasciare l'area pizzicata.
9. Premi lentamente lo stantuffo verso il basso fino a quando non hai iniettato tutti i farmaci.
10. Rimuovere l'ago estraendolo con la stessa angolazione inserita.

Dopo aver iniettato Hemlibra

Dopo aver iniettato Hemlibra, segui questi passaggi:

1. Appoggiare l'ago su una superficie piana. Coprire l'ago premendo lo scudo di sicurezza sulla siringa in avanti con un angolo di 90 gradi (lontano dalla canna). Ascolta il suono di un clic. Ciò ti consente di sapere che l'ago è completamente coperto dallo scudo di sicurezza.
2. Conservare l'ago nella siringa. Non rimuoverlo. E non sostituire il cappuccio dell'ago per iniezione.
3. Getti via la fiala, gli aghi e la siringa usati nel contenitore per lo smaltimento degli oggetti taglienti.
4. Se vedi alcune gocce di sangue nel sito di iniezione, premi il batuffolo di cotone o una garza sul posto. Se l'emorragia non si ferma, chiama il medico.
5. Evitare di strofinare il sito di iniezione.

Quando prendere Hemlibra

Il medico le dirà quante volte assumere Hemlibra. Potrebbero voler assumere Hemlibra una volta alla settimana, una volta ogni due settimane o una volta ogni quattro settimane.

Prendi Hemlibra lo stesso giorno della settimana. Ad esempio, se prendi Hemlibra una volta alla settimana, puoi scegliere di prenderlo ogni lunedì.

I promemoria per i farmaci possono aiutare a non perdere una dose.

Hemlibra e alcool

Non ci sono interazioni note tra Hemlibra e alcool. Tuttavia, se hai l'emofilia A, il sangue non si coagula correttamente. Bere alcolici può anche impedire al sangue di formare coaguli riducendo il numero di fattori della coagulazione nel sangue. Di conseguenza, bere troppo alcol durante l'assunzione di Hemlibra potrebbe ridurre l'efficacia di Hemlibra.

Se bevi alcolici, parla con il tuo medico se bere durante l'assunzione di Hemlibra è sicuro per te.

Interazioni dell'emlibra

L'emlibra può interagire con molti altri farmaci. Può anche interagire con alcuni test di laboratorio.

Interazioni diverse possono causare effetti diversi. Ad esempio, alcune interazioni possono interferire con il funzionamento di un farmaco. Altre interazioni aumentano gli effetti collaterali o li rendono più gravi.

Hemlibra e altri farmaci

Di seguito sono riportati i farmaci che possono interagire con Hemlibra. Questo elenco non contiene tutti i farmaci che potrebbero interagire con Hemlibra.

Prima di prendere Hemlibra, parli con il medico e il farmacista. Raccontagli di tutte le prescrizioni, farmaci da banco e altri farmaci che prendi. Parla anche di eventuali vitamine, erbe e integratori che usi. La condivisione di queste informazioni può aiutarti a evitare potenziali interazioni.

In caso di domande sulle interazioni farmacologiche che potrebbero interessarti, si rivolga al medico o al farmacista.

Emlibra e concentrato complesso protrombinico attivato (aPCC)

Il concentrato complesso protrombinico attivato (aPCC) è un farmaco che aiuta a fermare l'emorragia. Mentre Hemlibra può essere usato con aPCC, l'assunzione di questi farmaci insieme può aumentare il rischio di coaguli di sangue. Questo rischio è maggiore nelle persone che assumono Hemlibra che ricevono più di 100 unità / kg di aPCC al giorno per più di 24 ore.

Se ha bisogno di aPCC durante l'assunzione di Hemlibra, il medico la controllerà attentamente per segni di coaguli di sangue. Alcuni coaguli di sangue possono essere gravi e potrebbe essere necessario cercare immediatamente un trattamento. (Per ulteriori informazioni, vedere la sezione "Effetti collaterali dell'emlibra" sopra.)

Se sviluppa un coagulo di sangue durante l'assunzione di questi farmaci insieme, il medico probabilmente vorrà che interrompa l'assunzione di Hemlibra. Decideranno se è sicuro per te iniziare di nuovo a prendere il farmaco.

Emlibra e altri farmaci dell'emofilia A.

L'assunzione di Hemlibra con determinati emofilia A può aumentare il rischio di coaguli di sangue. Le istruzioni specifiche per il dosaggio dell'uso di Hemlibra e di altri farmaci dell'emofilia A includono quanto segue:

• Smetti di usare qualsiasi agente di bypass (trattamenti per le persone con inibitori) il giorno prima di iniziare a prendere Hemlibra. Esempi di agenti bypassanti sono il complesso coagulante anti-inibitore (FEIBA) e il fattore VIIa ricombinante della coagulazione umana (NovoSeven).
• Se necessario, continuare la terapia sostitutiva con fattore VIII fino a una settimana dopo la prima dose di Hemlibra.

Se ha domande su come prendere altri trattamenti per l'emofilia con Hemlibra, si rivolga al medico.

Hemlibra e alcuni test di laboratorio

Hemlibra può interferire con i risultati di alcuni test di laboratorio e fornire una lettura errata. Questi test includono alcuni che esaminano quanto tempo impiega il tuo sangue a coagulare. Uno di questi test è il test del tempo di tromboplastina parziale attivato (aPTT).

L'emlibra può influire sui risultati del test fino a sei mesi dopo l'ultima dose. Quando è necessario sottoporsi a test di laboratorio, informi il medico di qualsiasi trattamento di Hemlibra attuale o passato in modo che possano ordinare i test appropriati.

Alternative a Hemlibra

Sono disponibili altri trattamenti che possono prevenire emorragie o ridurre il numero di sanguinamenti nelle persone con emofilia A. Alcuni possono essere più adatti a te di altri. Se sei interessato a trovare un'alternativa a Hemlibra, parla con il tuo medico.

Hemlibra è unico perché:

• funziona diversamente dal trattamento standard (prodotti sostitutivi del fattore VIII)
• funziona per le persone con e senza inibitori del fattore VIII
• è il primo trattamento che può essere assunto come iniezione sottocutanea (iniezione sotto la pelle), anziché come infusione endovenosa (iniezione in una vena)
• rimane attivo nel sangue per molto tempo, quindi potresti essere in grado di prenderlo settimanalmente, una volta ogni due settimane o una volta al mese
• non è creato da plasma o sangue umano
• non provoca lo sviluppo di inibitori del fattore VIII

Altri trattamenti per l'emofilia A includono il complesso coagulante anti-inibitore (FEIBA), che è un concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC).

Sono inoltre disponibili molti diversi trattamenti sostitutivi del fattore VIII della coagulazione che possono essere utilizzati di routine per aiutare a prevenire il sanguinamento, tra cui:

• Adynovate
• Eloctate
• Jivi
• Kovaltry
• Novoeight

Il medico parlerà con te dei pro e dei contro di diversi trattamenti dell'emofilia A. Lavoreranno con te per trovare il trattamento più adatto alle tue esigenze.

Come funziona Hemlibra

L'emofilia A è un disturbo emorragico. È causato da un fattore di coagulazione mancante chiamato fattore VIII (otto). I fattori della coagulazione sono proteine ​​nel sangue che aiutano a controllare il sanguinamento.

Senza il fattore VIII, il sangue non può formare un coagulo in caso di sanguinamento o lesione. Ciò può portare a sanguinamenti pericolosi, potenzialmente fatali.

L'emlibra è un anticorpo monoclonale, che è una cellula del sistema immunitario prodotta in laboratorio. È creato da cellule animali e non contiene plasma o sangue umano.

Gli anticorpi, che si trovano anche naturalmente nel corpo, si attaccano a molecole molto specifiche nel sangue. L'emlibra si lega a due molecole: fattore di coagulazione attivato IX (nove) e fattore di coagulazione X (dieci).

Normalmente, il fattore VIII collega il fattore IX e il fattore X. Ma nell'emofilia A manca il fattore VIII. Hemlibra agisce recitando il ruolo che il fattore VIII avrebbe avuto. Riunisce il fattore IX e il fattore X in modo che possano aiutare il sangue a formare coaguli. Questo aiuta a ridurre il numero di potenziali sanguinamenti.

Come funziona Hemlibra per le persone con inibitori?

Per alcune persone con emofilia, il loro sistema immunitario forma anticorpi (proteine ​​del sistema immunitario) per il fattore VIII quando viene somministrato come trattamento medico. Questi anticorpi attaccano il fattore VIII, che impedisce la terapia sostitutiva del fattore VIII.

Hemlibra funziona in modo diverso dalla terapia sostitutiva con fattore VIII. Invece di sostituire il fattore VIII, Hemlibra svolge il ruolo che il fattore VIII avrebbe svolto collegando le altre proteine ​​del sangue tra loro. Ciò consente al sangue di coagulare correttamente senza fattore VIII. Di conseguenza, Hemlibra funziona efficacemente anche se ci sono inibitori nel sangue.

Quanto tempo ci vuole per funzionare?

Non si sa con quale rapidità inizierai a vedere meno sanguinamenti dopo l'avvio di Hemlibra. Gli studi clinici hanno dimostrato che le persone avevano molte meno emorragie entro sei mesi dall'assunzione di Hemlibra. Tuttavia, i risultati della sperimentazione non hanno mostrato quando si è verificata la riduzione dei sanguinamenti.

Detto questo, sappiamo che dopo un'iniezione, il sangue impiega da uno a due giorni per assorbire Hemlibra. E livelli costanti del farmaco vengono mantenuti nel sangue dopo le prime quattro settimane di somministrazione.

Se hai domande su quando dovresti vedere un effetto di Hemlibra, parla con il tuo medico.

Emlibra e gravidanza

Non è noto se Hemlibra sia sicuro da assumere durante la gravidanza. Non sono stati condotti studi sull'uomo o sugli animali per testare la sicurezza dell'uso di Hemlibra durante la gravidanza.

Se prendi Hemlibra e stai pensando di rimanere incinta, parla con il tuo medico se dovresti continuare a prendere Hemlibra.

Assicurati di usare il controllo delle nascite durante l'assunzione di Hemlibra se il medico dice che non è sicuro per te rimanere incinta durante il trattamento.

Emlibra e allattamento

Non è noto se Hemlibra passi nel latte materno umano. Se stai allattando tuo figlio e stai pensando di prendere Hemlibra, parla con il tuo medico se questo farmaco è sicuro per tuo figlio.

Domande frequenti su Hemlibra

Ecco le risposte ad alcune domande frequenti su Hemlibra.

Hemlibra può essere usato nelle persone che non hanno inibitori?

Sì. Hemlibra è approvato dalla FDA per l'uso nelle persone con emofilia A che non hanno inibitori (così come le persone che lo fanno). Gli studi clinici hanno confrontato Hemlibra a nessun trattamento. Hanno esaminato due gruppi di persone senza inibitori: bambini maschi di età pari o superiore a 12 anni e adulti maschi. I due gruppi hanno preso il farmaco per almeno 24 settimane e hanno avuto:

• 95 percento in meno di sanguinamenti quando si assumono 1,5 mg / kg di Hemlibra ogni settimana
• 94 percento in meno di sanguinamenti quando si assumono 3 mg / kg di Hemlibra ogni due settimane

L'efficacia di Hemlibra negli studi era simile tra le persone con inibitori e senza inibitori.

Hemlibra è usato per trattare l'emofilia B?

No, Hemlibra non è usato per prevenire emorragie nelle persone con emofilia B.

Le persone con emofilia B mancano di un fattore di coagulazione diverso rispetto alle persone con emofilia A:

• emofilia A: mancante fattore di coagulazione VIII
• emofilia B: mancante fattore di coagulazione IX

Hemlibra è stato creato appositamente per aiutare le persone a cui manca il fattore VIII. Pertanto, non funzionerebbe per le persone che non hanno il fattore IX della coagulazione.

Hemlibra cura l'emofilia?

No. Al momento non esiste una cura per l'emofilia. Hemlibra lavora per prevenire episodi emorragici, ma non cura la malattia.

Hemlibra è composto da plasma sanguigno?

No, Hemlibra non è costituito da plasma sanguigno. È un anticorpo (proteina del sistema immunitario) ricavato dalle cellule di un laboratorio. Non ci sono plasma umano o cellule del sangue umano utilizzate per produrre Hemlibra.

Hemlibra è purificato e sterilizzato. Inoltre non contiene virus che possono infettare l'uomo.

Hemlibra aumenta il mio rischio di coaguli di sangue?

L'emlibra può aumentare il rischio di coaguli di sangue se assunto con concentrato complesso protrombinico attivato (aPCC). Questo è un farmaco che aiuta a smettere di sanguinare aumentando la coagulazione del sangue.

Gli studi clinici hanno esaminato le persone che hanno assunto Hemlibra e sono state trattate con aPCC. Tre persone presentavano microangiopatia trombotica (coaguli di sangue in piccoli vasi sanguigni). Due persone hanno avuto eventi trombotici (coagulo di sangue) in altri vasi sanguigni. In ciascuno di questi casi, la dose totale di aPCC è stata superiore a 100 unità / kg al giorno per più di 24 ore.

Se è necessario un trattamento con aPCC per fermare un'emorragia durante l'assunzione di Hemlibra, si rivolga al medico. Insieme, puoi discutere del tuo rischio di coaguli di sangue.

Questo farmaco causerà problemi con i miei test di laboratorio regolari?

Potrebbe. L'emlibra può influire sui risultati degli esami di laboratorio che misurano la capacità dei coaguli di sangue. Uno di questi test è il test del tempo di tromboplastina parziale attivato (aPTT). Hemlibra rimane a lungo nel tuo corpo e può influenzare i risultati del test fino a sei mesi dopo l'ultima dose. Assicurati di informare il tuo medico di eventuali trattamenti Hemlibra attuali o passati prima di eseguire qualsiasi test di laboratorio.

Avvertimenti sull'emlibra

Questo farmaco viene fornito con un avviso dalla Food and Drug Administration (FDA).

Avviso FDA: microangiopatia trombotica ed eventi trombotici

Questo farmaco ha un avvertimento in scatola. Questo è l'avvertimento più grave della FDA. Un avvertimento in scatola avvisa medici e pazienti sugli effetti dei farmaci che possono essere pericolosi.

L'assunzione di Hemlibra e la somministrazione di concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) per sanguinamento può aumentare il rischio di gravi coaguli di sangue. Eventi trombotici (coaguli di sangue) possono verificarsi nei principali organi o parti del corpo, inclusi polmone, testa, braccia o gambe. Possono anche verificarsi in piccoli vasi sanguigni in organi come i reni e il cervello. I coaguli di sangue possono essere pericolosi e richiedere un trattamento medico immediato.

Gli studi clinici hanno esaminato le persone che hanno assunto Hemlibra e sono state trattate con aPCC. Tre persone presentavano microangiopatia trombotica (coaguli di sangue in piccoli vasi sanguigni). Due persone hanno avuto eventi trombotici (coagulo di sangue) in altri vasi sanguigni. In ciascuno di questi casi, la dose totale di aPCC è stata superiore a 100 unità / kg al giorno per più di 24 ore.

Se sviluppa un coagulo di sangue durante il trattamento con Hemlibra e aPCC, il medico probabilmente interromperà l'assunzione di entrambi i farmaci per un certo periodo. Il medico deciderà se è sicuro ricominciare a prendere Hemlibra.

Nota: Per ulteriori informazioni sui potenziali effetti negativi di Hemlibra, vedere la sezione "Effetti collaterali di Hemlibra" sopra.

Hemlibra overdose

Taking too much Hemlibra can increase your risk for serious side effects.

Overdose symptoms

Symptoms of taking too much Hemlibra can include:

• mal di testa
• joint pain

Taking too much Hemlibra can also increase your risk for serious blood clots. In some cases, you may need to seek treatment for blood clots right away. (For more information about potential blood clots, see the "Hemlibra side effects" section above.

What to do in case of overdose

If you think you've taken too much of this drug, call your doctor. You can also call the American Association of Poison Control Centers at 800-222-1222 or use their online tool. But if you have severe symptoms, call 911 or go to the nearest emergency room right away.

Hemlibra expiration, storage, and disposal

When you get Hemlibra from the pharmacy, the pharmacist will add an expiration date to the label on the bottle. This date is typically one year from the date the medication was dispensed.

The expiration date helps guarantee the effectiveness of the medication during this time. The current stance of the Food and Drug Administration (FDA) is to avoid using expired medications. If you have unused medication that has gone past the expiration date, talk with your pharmacist. You might still be able to use it.

Conservazione

How long a medication remains good can depend on many factors, including how and where you store the medication.

Keep your Hemlibra vials in the refrigerator. Put them in a tightly sealed and light-resistant container. If needed, you can take the vials out of the refrigerator for no longer than seven days. Then you should put them back in the refrigerator. Don't store the vials at temperatures higher than 86°F (30°C) when they're out of the refrigerator.

After opening a vial, use it right away. Throw away any part of the solution that you don't use.

Disposal

If you no longer need to take Hemlibra and have leftover medication, it's important to dispose of it safely. This helps prevent others, including children and pets, from taking the drug by accident. It also helps keep the drug from harming the environment.

After use, be sure to put supplies such as vials, needles with needle caps, and syringes in your sharps disposal container.

The FDA website provides several useful tips on medication disposal. You can also ask your pharmacist for information on how to dispose of your medication.

Professional information for Hemlibra

The following information is provided for clinicians and other healthcare professionals.

Indications

Hemlibra (emicizumab-kxwh) is FDA-approved for use as routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in patients of all ages with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with or without factor VIII inhibitors.

Mechanism of action

Hemlibra is a bispecific (contains two different antigen-binding sites) monoclonal antibody that binds to both factor IX and factor X. Binding to both factors restores missing activated factor VIII function by bridging activated factor IX and factor X. This mechanism of action allows the coagulation cascade to continue, increasing clot formation. Hemlibra remains active in the presence of factor VIII inhibitors.

Pharmacokinetics and metabolism

Mean absorption half-life is 1.6 days following subcutaneous absorption. Absolute bioavailability is between 80.4 percent and 93.1 percent.

Mean elimination half-life is 26.9 days.

Contraindications

There are no contraindications to Hemlibra use.

Conservazione

Hemlibra vials should be stored in the refrigerator at 36°F to 46°F (2°C to 8°C) in the original container, protected from light. Vials should not be frozen or shaken. If needed, unopened vials can be stored out of the refrigerator and then returned to the refrigerator for not longer than seven days at temperatures not exceeding 86° (30°C). Once removed from the vial, discard the unused portion if not used immediately.

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