- Nel 2021, circa 8,4 milioni di persone a livello globale avevano il diabete di tipo 1.
- Attualmente non esiste una cura per il diabete di tipo 1 e coloro che ne sono affetti devono fornire al proprio corpo l’insulina mancante per tutta la vita.
- La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente approvato una nuova terapia per il diabete di tipo 1 chiamata Lantidra.
- Gli studi mostrano che dopo aver ricevuto Lantidra, alcuni partecipanti allo studio non hanno avuto bisogno di somministrare insulina per più di 5 anni.
A partire dal 2021, circa
Attualmente non esiste una cura per il diabete di tipo 1. Il trattamento principale per il diabete di tipo 1 è fornire l’insulina mancante attraverso iniezioni o una pompa.
Inoltre, le persone con diabete di tipo 1 possono essere prescritte
Alla fine di giugno 2023, la Food and Drug Administration (FDA)
Due studi di sicurezza ed efficacia hanno rilevato che 21 partecipanti che hanno assunto Lantidra non hanno avuto bisogno di somministrarsi insulina per un anno o più.
Dodici di questi partecipanti non hanno avuto bisogno di assumere insulina per un massimo di 5 anni e 9 non hanno avuto bisogno di insulina per oltre 5 anni.
Per chi è Lantidra?
Lantidra è stato sviluppato per assistere le persone con diabete di tipo 1 che non sono in grado di raggiungere livelli di zucchero nel sangue sani a causa di ripetuti episodi di ipoglicemia, nonostante la gestione e l’educazione intensiva del diabete.
“Un sottogruppo di pazienti con diabete di tipo 1 non riesce a controllare i propri livelli di zucchero nel sangue, nonostante [the] uso di [the] migliore tecnologia disponibile per la somministrazione di insulina e assistenza esperta”, ha spiegato il prof. Jose Oberholzer, ordinarius e presidente del Dipartimento di chirurgia viscerale e dei trapianti dell’Università di Zurigo, Svizzera Notizie mediche oggi.
Il prof. Oberholzer è stato ricercatore capo in entrambi gli studi clinici dietro Latindra e fondatore di CellTrans Inc., la società che produce questa terapia.
“Per quei pazienti, ricorrenti bassi livelli di zucchero nel sangue possono rendere le loro vite e portare a situazioni potenzialmente pericolose per la vita. Per questi pazienti, un trapianto di cellule insulari può offrire molto [relief] e può essere considerato salvavita”, ha osservato.
“Solo negli Stati Uniti, ci sono circa 50.000 pazienti tra 1,5 milioni di pazienti con diabete di tipo I che potrebbero beneficiare di questo trattamento”, ha aggiunto il ricercatore. “Il gol del
Come funziona la terapia cellulare delle isole?
Lantidra è una terapia cellulare allogenica (donatore) delle isole pancreatiche. In altre parole, Lantidra utilizza cellule prelevate – o isolate – da pancreas di donatori di organi umani.
“Nel processo, il pancreas donato viene digerito in una camera speciale utilizzando specifici enzimi che lo consentono [it] per separare gli isolotti dal loro ambiente naturale”, ha spiegato il dottor Oberholzer.
“In [a] processo successivo, le isole produttrici di insulina vengono purificate dal resto del tessuto pancreatico utilizzando un gradiente di densità. Una volta che le isole sono state isolate, purificate e poste per un breve periodo in coltura cellulare, la preparazione cellulare viene infusa nel fegato del ricevente», ha spiegato.
Quindi cosa succede realmente nei corpi di coloro che ricevono questa forma di terapia?
“In generale, la terapia cellulare delle isole è il trapianto di cellule produttrici di insulina nei pazienti [who] non hanno cellule insulari funzionali”, ha spiegato il dottor Zijian Chen, professore associato presso la Divisione di Endocrinologia presso il Mount Sinai Health System, che non è stato coinvolto negli studi relativi all’approvazione di Lantidra.
“Queste cellule sostituiscono quindi la funzione persa quando il paziente ha sviluppato il diabete di tipo 1. È diverso rispetto alla terapia insulinica convenzionale, che richiede ai pazienti di iniettarsi l’insulina più volte durante il giorno.
– Dott. Zijian Chen
Lantidra viene somministrato per infusione nel corpo
“A differenza delle cellule del midollo osseo del donatore che sono in grado di trovare la loro ‘casa’ nel midollo osseo del ricevente, le cellule delle isole non possono trovare una casa se infuse attraverso il sistema venoso periferico”, ha detto Notizie mediche oggi.
“Un modo creativo per superarlo è stato quello di infondere queste cellule attraverso la vena porta e si annideranno nel fegato dove potranno sopravvivere, ottenere afflusso di sangue e rispondere al glucosio ambientale producendo concentrazioni adeguate di insulina per impedire al glucosio di aumentare , e quindi portando all’indipendenza dall’insulina. L’accesso alla vena porta richiede una procedura chirurgica”, ha osservato il dott. Nasr.
Una volta innestate nel ricevente, ha detto il dottor Oberholzer, le isole controllano lo zucchero nel sangue del ricevente in un modo molto simile a come farebbe un pancreas sano.
“Per prevenire il rigetto delle isole da parte del sistema immunitario dell’ospite, i riceventi devono assumere
Come sappiamo che la terapia funziona davvero?
Al fine di ottenere l’approvazione della FDA, il Dr. Oberholzer e il suo team hanno condotto studi clinici con studi di accompagnamento a partire dal 2008 e dal 2019.
Sono stati condotti due studi non randomizzati a braccio singolo con 30 partecipanti per testare la sicurezza e l’efficacia di Lantidra.
I partecipanti allo studio con diabete di tipo 1 e ipoglicemia hanno ricevuto almeno un’infusione e un massimo di tre infusioni.
Dopo l’analisi, i ricercatori hanno scoperto che 21 dei 30 partecipanti sono stati in grado di interrompere l’iniezione di insulina nei loro corpi per 1 anno o più.
Di questi 21, 12 non hanno avuto bisogno di insulina da 1 a 5 anni e 9 non hanno avuto bisogno di insulina aggiuntiva per più di 5 anni.
Quali sono i potenziali effetti collaterali di Lantidra?
I ricercatori hanno riferito che gli effetti collaterali associati a Lantidra variavano per ciascun partecipante allo studio, a seconda del numero di infusioni ricevute e del periodo di tempo in cui sono stati seguiti.
Le reazioni avverse più comuni riportate includevano nausea, affaticamento, anemia, diarrea e dolore addominale.
Inoltre, i ricercatori hanno riferito che la maggioranza (90%) dei partecipanti allo studio ha manifestato almeno una grave reazione avversa correlata alla procedura di infusione di Lantidra nella vena porta e all’uso di farmaci immunosoppressori necessari per mantenere in funzione le cellule delle isole.
“Lantidra di per sé è molto sicuro ed esiste un’esperienza di oltre 30 anni”, ha affermato il dott. Oberholzer. “La procedura di applicazione delle cellule può essere complicata dal sanguinamento dalla puntura [site].”
“I principali effetti collaterali osservati nei pazienti dello studio erano correlati all’immunosoppressione necessaria per prevenire il rigetto”, ha osservato. “Questi effetti collaterali sono gli stessi osservati nei riceventi di organi, come pazienti sottoposti a trapianto di reni, fegato e cuore. Questi farmaci richiedono il follow-up da parte di un medico o chirurgo esperto in trapianti.
Un passo positivo verso più nuove terapie
Il dottor Chen ha detto MNT che l’approvazione di Lantidra è un passo entusiasmante verso terapie alternative per le persone che vivono con il diabete di tipo 1.
“Questo offre ai medici un’altra opzione nella gestione dei pazienti con diabete ‘fragile’, uno scenario particolarmente difficile in cui i pazienti sono a rischio di ipoglicemia grave a causa del trattamento convenzionale”, ha sottolineato.
“Inoltre, l’approvazione di Lantidra può portare allo sviluppo futuro di ‘cure’ per il diabete di tipo 1, nonché a una possibile applicazione in pazienti con diabete di tipo 2”, ha osservato.
Anche il Dr. Matthew J. Freeby, assistente professore clinico di medicina, direttore del Gonda Diabetes Center e direttore associato dei Diabetes Clinical Programs presso la David Geffen UCLA School of Medicine, ha espresso entusiasmo per la nuova terapia approvata.
Ci ha detto:
“In qualità di fornitore che tratta il diabete di tipo 1, accolgo con favore l’approvazione della FDA per nuovi trattamenti al di fuori della tradizionale terapia insulinica. Lantidra ha il potenziale per ridurre l’onere di più iniezioni giornaliere di insulina e il monitoraggio del glucosio. Può anche eliminare i potenziali rischi legati ai bassi livelli di zucchero. Per coloro che sono approvati, può migliorare la qualità della vita e ridurre le complicanze legate agli zuccheri alti e bassi.“
Tuttavia ha anche sottolineato che la terapia “non è disponibile per tutti i pazienti con diabete di tipo 1 a causa del suo profilo di effetti collaterali e della necessità di una concomitante terapia immunosoppressiva”.
MNT ha anche parlato con Toni Isabella, RN, BSN, CDCES, manager del MOLLY Diabetes Education Center/Diabetes Team presso l’Hackensack Meridian University Medical Center di Hackensack Meridian Health, che ha anche affermato che la sua prima reazione alla notizia dell’approvazione di Lantidra è stata positiva.
“Tutto ciò che è ben studiato e ha il potenziale per rendere la vita di coloro che vivono con il diabete di tipo 1 più facile da gestire e potenzialmente prevenire le complicanze è una grande vittoria”, ha osservato.
Tuttavia, come la dottoressa Freeby, Isabella ha avvertito: “Uno degli svantaggi è che la persona dovrà assumere farmaci anti-rigetto per il resto della vita. Ci sono ben noti importanti effetti collaterali di questi farmaci che potrebbero superare i benefici a lungo termine.
