Gli studi clinici devono soddisfare diversi requisiti normativi in ogni fase del loro ciclo di vita. Forse il più impattante di questi è il processo finale di autorizzazione all’immissione in commercio.
L’ottenimento di questa autorizzazione consentirà alle aziende biofarmaceutiche di fornire una nuova strada terapeutica per i pazienti, nonché un modulo per recuperare il loro investimento. In questa fase, le agenzie di regolamentazione hanno un’ultima possibilità di inviare documenti per ulteriori chiarimenti o per sollevare domande sulla sicurezza e l’efficacia di un prodotto.
Le possibilità di ciò sono ridotte al minimo seguendo tre strategie di base: primo, garantendo le migliori pratiche per la gestione dei dati clinici durante tutto lo studio; in secondo luogo, richiedendo la consulenza di esperti delle stesse agenzie di regolamentazione; e infine, lavorando con esperti che comprendono le sfumature normative di ogni specifico paese o regione.
Gestione dei dati clinici e conformità normativa
Sia la Food and Drug Administration (FDA) che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) applicano standard di qualità di base quando si tratta di gestione dei dati clinici. Questi comprendono l’inserimento, la verifica e la convalida di tutte le informazioni raccolte durante lo studio1.
Un solido sistema di gestione dei dati clinici dovrebbe includere anche:
• Timbri orari automatici per ogni voce
• L’opportunità di registrare eventuali variazioni apportate al protocollo, nonché la loro logica
• Un processo per gestire i dati mancanti
• Meccanismi integrati per garantire la riservatezza del partecipante.
L’ultimo punto spesso implica andare oltre le normative sulla sperimentazione clinica: l’anonimizzazione dei dati dovrà rispettare gli standard dell’HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) degli Stati Uniti o del GDPR (General Data Protection Regulation) dell’Unione europea.
In cerca di consulenza scientifica da agenzie di regolamentazione
Quando gli sponsor della sperimentazione necessitano di una guida esperta su aspetti specifici di una sperimentazione clinica, possono rivolgersi alla propria agenzia di regolamentazione. Questo parere, noto come parere scientifico (SA), di solito è a pagamento, ma è una fase del tutto volontaria del processo di autorizzazione all’immissione in commercio2.
Possibili argomenti per le richieste di consulenza scientifica
Una richiesta di consulenza scientifica indirizzata all’EMA o alla FDA può comportare:
• Domande specifiche relative alla progettazione dello studio
• Parere sull’idoneità dell’endpoint di uno studio
• Una bozza di riepilogo delle caratteristiche del prodotto
• Consulenza su possibili nuove indicazioni per un nuovo farmaco
• Una revisione preliminare sulle linee guida sulla sicurezza
• Altri problemi non clinici
Processo di richiesta di consulenza scientifica
Una richiesta di consulenza scientifica richiederà una preparazione significativa da parte dello sponsor. In primo luogo, dovrebbe essere preparato un resoconto iniziale della sperimentazione complessiva e del suo medicinale sperimentale. Questo dovrebbe essere sufficientemente approfondito da prevenire malintesi tra lo sponsor e l’agenzia. Uno scrittore medico esperto dovrebbe verificare il brief e tutte le presentazioni allegate prima di inviarle.
È possibile rivolgersi contemporaneamente a più agenzie di regolamentazione con la stessa domanda, oppure presentare una richiesta di consulenza congiunta3. Tuttavia, ogni richiesta dovrebbe essere chiaramente definita e ristretta: non è possibile affrontare più questioni in un’unica richiesta. In tali casi, eventuali nuove richieste comporteranno un costo aggiuntivo.
In alcuni casi, è possibile rinunciare al compenso per la consulenza scientifica, nell’ambito di incentivi più ampi per tipi specifici di sperimentazioni. Ad esempio, l’EMA rinuncia a questa tariffa per qualsiasi sperimentazione che coinvolga indicazioni relative a malattie pediatriche e orfane4.
Vantaggi della richiesta di consulenza scientifica
Una richiesta di consulenza scientifica offre una buona opportunità per appianare le parti più difficili di una sperimentazione clinica. Ciò ridurrà il ciclo di vita totale dello studio, consentendo ai pazienti di accedere al farmaco in meno tempo.
Nella fase di pianificazione della sperimentazione, le domande sulla progettazione della sperimentazione possono essere utilizzate anche per pianificare meglio l’uso delle risorse, stimare gli stanziamenti di budget e reclutare i pazienti in modo più efficace. Scegliendo endpoint più appropriati, i ricercatori clinici avranno accesso a dati più significativi che mostrano i possibili benefici per i pazienti.
Infine, una richiesta di consulenza scientifica può spesso fungere da introduzione tra il team investigativo e i responsabili decisionali pertinenti all’interno di un’agenzia di regolamentazione. Sebbene la richiesta di consulenza scientifica non garantisca l’approvazione di un’autorizzazione all’immissione in commercio, il riconoscimento e l’integrazione delle sue raccomandazioni rafforzerà la domanda.
Richiedere l’aiuto di esperti in affari normativi
La strategia finale per facilitare un processo di approvazione senza incidenti consiste nell’allearsi con un CRO di affari normativi che ha una buona esperienza con l’agenzia di regolamentazione locale.
Per questo processo, è importante esaminare le loro relazioni esistenti con le università locali e i Key Opinion Leader che possono dare peso alla domanda. Anche le aziende biofarmaceutiche che desiderano richiedere servizi di consulenza scientifica dovrebbero essere in grado di rivolgersi alla propria CRO per chiedere aiuto. Quest’ultimo può organizzare un colloquio tra il suo redattore medico e uno degli investigatori, o potenzialmente indicare i tempi giusti in cui dovrebbe essere cercata una consulenza esterna.
Una comunicazione stretta e trasparente tra Sponsor e CRO aiuterà anche a identificare possibili sfide in anticipo. In questi casi, la CRO può fungere da “terzo occhio” che può scongiurare la possibilità di un rigetto o di una richiesta di riconsegna.
