Le cellule staminali sono un potenziale trattamento per la SLA attualmente in fase di studio in studi clinici. Questo trattamento non è approvato dalla FDA in questo momento e i risultati di questi studi determineranno se verrà mai approvato.
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una rara malattia neurologica delle cellule nervose coinvolte nel movimento muscolare. Quando queste cellule muoiono, il risultato è un graduale peggioramento della debolezza muscolare e dell’atrofia che alla fine porta alla paralisi.
Al momento non esiste una cura per la SLA. I trattamenti attuali si concentrano invece sulla gestione dei sintomi, sulla promozione dell’indipendenza e sul miglioramento della qualità della vita.
Puoi trovare maggiori informazioni sulla SLA qui.
Medici e scienziati continuano a studiare nuovi modi per curare la SLA. I trattamenti con cellule staminali sono un tipo di trattamento che è in fase di studio.
Continua a leggere per saperne di più sui trattamenti con cellule staminali per la SLA e su dove sono in fase di sviluppo.
Cosa sono le cellule staminali?
Le cellule staminali sono un tipo di cellula che ha la capacità di diventare molti tipi cellulari diversi. Questa si chiama differenziazione. Ad esempio, le cellule staminali del midollo osseo possono differenziarsi in tipi specifici di cellule del sangue.
Le cellule staminali possono anche autorinnovarsi, a differenza di molti tipi di cellule del corpo. Quando una cellula staminale si divide, le due cellule risultanti possono essere:
- due cellule staminali
- una cellula staminale e una cellula differenziata
- due cellule differenziate
Esistono due tipi generali di cellule staminali:
Cellule staminali pluripotenti
Le cellule staminali pluripotenti possono diventare qualsiasi tipo di cellula del corpo. Questo tipo di cellule staminali si trova negli embrioni umani.
Tuttavia, nel 2006, gli scienziati hanno sviluppato un modo per riprogrammare alcuni tipi di cellule adulte affinché diventino cellule staminali pluripotenti. Queste cellule staminali sono chiamate cellule staminali pluripotenti indotte.
Cellule staminali adulte
Le cellule staminali adulte esistono in vari tessuti e sono coinvolte nel mantenimento e nella riparazione. Funzionano per sostituire le cellule che vengono perse a causa della tipica usura, lesioni o malattie.
Queste cellule staminali sono tessuto-specifiche. Ciò significa che, a differenza delle cellule staminali pluripotenti, sono più specializzate.
Ad esempio, mentre le cellule staminali adulte nell’intestino possono sostituire le cellule intestinali che sono andate perse o danneggiate, non possono diventare cellule della pelle o cellule del sangue.
Qual è il trattamento con cellule staminali per la SLA?
Nella SLA, una malattia neurologica, le cellule nervose che controllano i movimenti muscolari, chiamate motoneuroni, si danneggiano e muoiono. A differenza delle cellule di altre parti del corpo, come la pelle e l’intestino, le cellule nervose non possono rigenerarsi dopo essere state danneggiate o morte.
Inoltre, stiamo ancora imparando sempre di più sul processo della malattia SLA. Quello che sappiamo è che la SLA è complessa, con molti fattori diversi che contribuiscono alla sua comparsa. Tutto ciò rende più difficile l’identificazione dei bersagli terapeutici.
Le cellule staminali sono un trattamento interessante per la SLA grazie ai loro effetti rigenerativi e alla capacità di differenziarsi in diversi tipi di cellule. I modi principali in cui le cellule staminali possono essere utilizzate per trattare la SLA sono:
- utilizzando cellule staminali per fornire fattori che funzionano per rafforzare la salute e la sopravvivenza dei motoneuroni
- sostituzione dei neuroni danneggiati o morti con neuroni sani generati da cellule staminali
Una revisione del 2023 rileva che molti tipi di cellule staminali sono stati utilizzati nella ricerca preclinica sulla SLA e negli studi clinici:
- Cellule staminali mesenchimali (MSC), il
più comune Il tipo di cellule staminali utilizzato nella ricerca sulla SLA è un tipo di cellula staminale adulta che può essere isolata da molte aree, come il midollo osseo, i muscoli e il tessuto adiposo. - Le cellule staminali emopoietiche sono un tipo di cellula staminale adulta isolata dal sangue o dal midollo osseo.
- Le cellule staminali neurali vengono isolate dal tessuto embrionale.
- Le cellule staminali pluripotenti indotte vengono generate in laboratorio utilizzando cellule adulte.
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Ricerca sui trattamenti con cellule staminali per la SLA
Ora, esaminiamo un paio di studi clinici sui trattamenti con cellule staminali per la SLA. Tieni presente che questa è solo un’istantanea della ricerca sull’uso delle cellule staminali per il trattamento della SLA.
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Questo studio riguardava principalmente la sicurezza del trattamento. Non è stato riscontrato alcun effetto negativo dopo 1 anno. L’analisi dei tessuti di 13 partecipanti deceduti a causa della SLA ha rilevato che le cellule trapiantate erano persistite e avevano prodotto GDNF.
Un’analisi del 2023 di due precedenti studi clinici di fase 1 ha esaminato gli effetti a lungo termine del trapianto di MSC nel midollo spinale lombare di 19 persone affette da SLA. Al momento dell’analisi quattro individui erano ancora in vita.
I ricercatori hanno scoperto che la sopravvivenza media osservata dei partecipanti allo studio era di 118,8 mesi, ovvero quasi 10 anni. Questo era più lungo della sopravvivenza media prevista di 70,79 mesi, poco meno di 6 anni.
Il trattamento con cellule staminali per la SLA è approvato dalla FDA?
La Food and Drug Administration (FDA) non ha approvato un trattamento con cellule staminali per la SLA. Le persone che ricevono trattamenti con cellule staminali per la loro SLA li ricevono attraverso la partecipazione a una sperimentazione clinica.
Recentemente, un
NurOwn, sviluppato da BrainStorm Cell Therapeutics, utilizza le MSC per aumentare i livelli di fattori che supportano la salute e la sopravvivenza delle cellule nervose.
Come si possono trovare informazioni sugli studi clinici per il trattamento della SLA?
Se ti è stata diagnosticata la SLA, il tuo team di assistenza potrebbe suggerirti di partecipare a una sperimentazione clinica.
Gli studi clinici testano la sicurezza e l’efficacia di trattamenti nuovi o aggiornati prima che siano resi più ampiamente disponibili.
Puoi trovare un elenco di studi clinici per la SLA attualmente in fase di reclutamento qui.
Anche il tuo team di assistenza è una risorsa preziosa. Possono aiutarti a darti un’idea degli studi clinici attuali o futuri a cui potresti avere diritto.
Quali sono le opzioni per il trattamento della SLA?
Le attuali opzioni di trattamento per la SLA includono:
- farmaci come il riluzolo (Rilutek, Tiglutik, Exservan) o l’edaravone (Radicava), che possono aiutare rispettivamente a ridurre i danni ai motoneuroni e a rallentare il declino del funzionamento quotidiano
- altri farmaci per aiutare a gestire sintomi come crampi muscolari, disturbi del sonno o ansia e depressione
-
terapia fisica e occupazionale per aiutare ad aumentare la forza, la flessibilità e l’indipendenza
-
logopedia o dispositivi per aiutarti a comunicare
-
psicoterapia per aiutarti a far fronte mentalmente ed emotivamente agli effetti della SLA
- supporto respiratorio, compresa la ventilazione non invasiva o la ventilazione meccanica
Quali sono le prospettive per le persone affette da SLA?
La SLA è progressiva. Ciò significa che continua a peggiorare col passare del tempo.
Gli effetti della SLA alla fine portano alla paralisi, che può colpire anche i muscoli che aiutano a respirare. Pertanto, la maggior parte delle persone affette da SLA muore a causa di insufficienza respiratoria.
Il tempo medio di sopravvivenza per la SLA è
Domande frequenti
Un trapianto di midollo osseo può curare la SLA?
No. Tuttavia, i ricercatori stanno studiando i trapianti di midollo osseo per curare la SLA. Questa ricerca è nelle sue fasi iniziali.
Uno studio clinico del 2022 non ha mostrato differenze nella progressione della SLA dopo un trapianto di midollo osseo. Un altro
Per quali altre condizioni vengono ricercate le cellule staminali?
Oltre alla SLA, si stanno studiando terapie con cellule staminali per un’ampia varietà di condizioni. Alcuni esempi includono:
- altre malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson e il morbo di Alzheimer
- lesioni del midollo spinale
- tumori
- cardiopatia
- diabete di tipo 1
Quali sono i trattamenti con cellule staminali approvati dalla FDA?
Attualmente sono disponibili prodotti a base di cellule staminali emopoietiche, che contengono cellule staminali in grado di differenziarsi in varie cellule del sangue
Le cellule staminali rappresentano un potenziale trattamento interessante per la SLA. Si spera che la terapia con cellule staminali possa rallentare o invertire gli effetti della SLA.
Tuttavia, la ricerca sulle cellule staminali per la SLA è ancora generalmente nelle sue fasi iniziali e nessun trattamento per la SLA basato su cellule staminali è stato approvato dalla FDA. Nel complesso, sono necessarie ulteriori ricerche sulla sicurezza e sull’efficacia di questi trattamenti.
Le persone affette da SLA che ricevono la terapia con cellule staminali lo fanno attraverso studi clinici. Se soffri di SLA e sei interessato a partecipare a una sperimentazione clinica, parla con il tuo team di assistenza. Possono aiutarti a trovare studi clinici a cui potresti essere idoneo.
